AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一
罕见病新药！PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
德克萨斯A&M大学和Celltex公司合作开展利用MSC衍生外泌体的阿尔茨海默病的潜在疗法
总部位于休斯顿的生物技术公司Celltex Therapeutics和德克萨斯A&M大学健康科学中心医学院再生医学研究所联合宣布了一项知识产权许可获取和研究协议。这项公告标志着一项新研究的开始，该研究利用自体间充质干细胞（MSC）衍生的外泌体研究阿尔茨海默病的潜在治疗方法。自体干细胞技术的先驱Celltex公司以其专有的干细胞技术而闻名，其生产的成人MSCs数量从未应用于血管治疗、自身免疫
Nat Genet：科学家在Y染色体上鉴别出能抵御白血病的保护性基因
2018年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自剑桥大学等机构的研究人员通过研究在男性Y染色体上发现了特殊的白血病保护性基因，这种Y染色体基因或能保护个体有效抵御急性髓性白血病（AML）和其它类型的癌症。图片来源：medicalxpress.com文章中研究人员调查了这种名为UTX的X染色体基因如何促进个体患急性髓性白血病
日本糖尿病研究新突破，血肌酐水平是关键
【血清肌酐水平与2型糖尿病风险的关系】根据日本一项前瞻性研究的结果，在6年内，低血肌酐水平的健康男性患2型糖尿病的几率几乎是基线血肌酐水平较高的男性的两倍。日本大阪大学医学院公共卫生教授写到：“在餐后状态中，骨骼肌是胰岛素介导的血浆葡萄糖摄取的主要部位；因此，低骨骼肌质量与口服葡萄糖负荷后的高血糖、胰岛素抵抗和糖尿病有关。血清肌酐是骨骼肌代谢的唯一物质，与骨骼肌总量密切相关。因此，低血肌酐是2型糖
FDA批准辉瑞博舒替尼治疗新诊断Ph染色体慢性髓性白血病
——这是美国FDA在过去5个月内对辉瑞血液药品的第3次批准辉瑞公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了补充新药申请（sNDA），将BOSULIF？（bosutinib，博舒替尼）的适应症扩大到用于新诊断的Ph染色体慢性髓性白血病（Ph + CML）的成人患者。基于分子和细胞遗传学的响应率，sNDA通过优先审批和加速批准程序获得FDA的审评和批准。续延批准该适应症可能取决于从正在进行的长
FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA
HLA剪接异构体在艾滋病病毒免疫逃逸中的作用及机制研究获得进展
主要组织相容性复合物(Major histocompatibility complex， MHC)是广泛存在于脊椎动物体内与免疫功能密切相关的一组基因群，不同种属动物的MHC及其抗原系统有不同命名，但其结构组成、组织细胞分布和功能等类似，如人类主要组织相容性复合体被称为人白细胞抗原(Human leukocyte antigen， HLA)。HLA抗原表达在几乎所有有核细胞
辉瑞靶向抗癌药Besponsa获欧盟批准，治疗复发/难治B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）
2017年7月3日 讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗体药物偶联物（ADC）Besponsa（inotuzumab ozogamicin）作为一种单药疗法，用于复发性或难治性CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者的治疗，该适应症包括费城染色体阴性（Ph-）成人患者和费城染色体阳性（Ph+）成人患者，其中