Nat Commun：机体锰缺乏或会加剧人类炎性肠病的进展
本文研究结果强调了SLC39A8在肠道锰吸收和上皮组织完整性方面的重要角色，同时提供了一种治疗与锰稳态受损相关的人类炎性肠病的新型治疗性靶点。
2024-09-23
解锁帕金森病的新治疗靶点！Nat Commun：蛋白质基因组网络分析揭示帕金森病的失调机制和潜在的介质
通过整合UkB蛋白质基因组数据，本研究创建了一个网络模型，以描绘基因组-蛋白质组的关系及其相互作用。
2024-08-31
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
罗氏公司发布最新临床数据，单抗药物可持续减缓帕金森病进展
在这项最新研究中，研究团队比较了PASADENA开放标签扩展研究纳入的参与者与来自帕金森病进展标志物倡议观察性研究的外部比较组纳入的参与者。
2024-10-18
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Nat Commun：特殊的肝脏蛋白或能作为抵御肥胖和糖尿病发生的“关键选手”
本文研究结果表明，丝氨酸蛋白酶抑制剂A1或许是一种重要的肝因子，其能通过促进脂肪前细胞的增殖和激活脂肪细胞中线粒体UCP1的表达，从而改善机体肥胖、能量消耗和葡萄糖代谢过程。
2025-01-28
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
