丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!
在接受/不接受常规输血的PKD患者，mitapivat显著降低了输血负担。
2021-01-28
Sci Adv：一种治疗罕见酶缺乏症的药物—苯丁酸或能用来治疗人类单纯疱疹病毒感染
2020年12月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自伊利诺伊大学等机构的科学家们通过研究发现，一种常用于治疗罕见酶缺乏症的药物或能帮助细胞清除1型和2型单纯疱疹病毒（HSV）。研究者表示，当与阿昔洛韦（一种常用的HSV-1疗法）一起使用时，名为苯丁酸（PBA，phenylbutyr
2020-12-12
儿童生长激素缺乏症新药！美国FDA受理新型长效生长激素TransCon hGH，中国处于III期临床！
TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素，在中国已进入III期临床。
2020-09-05