眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
PNAS & Cell Rep：科学家成功揭示阿尔兹海默病的新型治疗性靶点 有望开发新型靶向性疗法
2020年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，发表在国际杂志PNAS和Cell Reports上的研究报告中，来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究利用一种新开发的方法对患者大脑进行研究识别出了阿尔兹海默病的新型治疗靶点，这种新方法能帮助研究人员测定潜在药物对阿尔兹海默病患者的治疗效应，相关研究或为进行阿尔兹海默病研究及药物开发指明了方向。尽管
吉利德抗CD47单抗获FDA突破性疗法认定 治疗MDS
吉利德科学公司（Gilead Sciences）今天宣布，美国FDA已经授予“first-in-class”抗CD47单克隆抗体magrolimab突破性疗法认定，适应症为新确诊的骨髓增生异常综合征（MDS）。骨髓增生异常综合征是一种由骨髓中形成不良或功能失调的血细胞引起的癌症。14年来没有新的治疗方法被FDA批准。低风险MDS患者的平均生存期为
荣昌生物ADC药物纬迪西妥单抗（RC48）治疗尿路上皮癌获美国FDA突破性疗法认定
近日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（RemeGen）宣布自主研发的抗体-药物偶联（ADC）药物注射用纬迪西妥单抗（Disitamab vedotin，商品名：爱地希®，研究代号：RC48）获得美国食品药品管理局（FDA）的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），适应症为HER2表达的（IHC 2+或I
Mol Cell：科学家成功开发出有效治疗乳腺癌的新型组合性疗法
2020年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自莫纳什大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的组合性疗法，其或有望帮助治疗携带特定基因突变的乳腺癌患者。研究者Antonella Papa表示，这项研究中我们开发出了能治疗缺失PTEN基因或携带PI3K癌症基因突变的乳腺癌患者的
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
多种实验性疗法如何改善人类健康？
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同解读科学家们如何利用多种实验性疗法来改善人类健康？分享给大家！图片来源：National Institute of Allergy and Infectious Diseases, NIH【1】Cell Host Microbe解读！实验性疫苗或有望有效预防SARS-CoV-2的感染！doi：10.1016/j.cho