Sci Adv：新型小鼠模型或能帮助揭开人类乳腺癌的弱点及对疗法的耐受性机制！
2021年10月10日 讯 /生物谷BIOON/ --大多数乳腺癌患者的死亡都是由雌激素受体α阳性（ER+）疾病所引起的，临床前的研究进展因缺乏能再现疾病转移进展和临床相关疗法耐受性的疗法原始性ER+肿瘤模型而受到了一定的阻碍；人类催乳素（hPRL）或许就是原发性和转移性ER+乳腺癌发生的一个风险因素；近日，一篇发表在国际杂志Science Advances上
Cell突破成果：新型AAV载体问世，三大优势让基因疗法更安全、更有效
近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（AAV）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择
首个口服疗法！英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指导草案，推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo（berotralstat），用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防复发。具体而言，NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者，进行预防性治疗。如果使用3个月后，每月发作次数没有减少至少50%，则应停止Orl
Science子刊封面论文：过继性T细胞疗法“助推器”——microRNA
肿瘤过继性T细胞疗法（adoptive T-cell therapy，ACT）面临的一个巨大挑战是如何避免转移后T细胞的衰竭和死亡。为了解决这个问题，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的科学家对MicroRNA（miR）库进行了筛选，发现miR-200c的异位表达可显着增强转移T细胞的寿命和抗肿瘤功能，并发现该作用是由EpCAM的上调驱动的。研究表明miR-200c-
Blood Adv：揭开儿童急性髓性白血病的潜在致命性弱点 有望帮助新型靶向性疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭开了儿童急性髓性白血病（AML）的潜在致命性弱点，或有望帮助开发治疗这种疾病的新型疗法。
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究
“双重磅”突破性临床研究成果发布，为糖尿病治疗提供新选择
2021年8月24日，第81届美国糖尿病学会（ADA）学术年会于6月底落下帷幕，众多糖尿病领域的临床研究项目在会上公布了最新进展和成果。
君实生物特瑞普利单抗再获FDA突破性疗法认定，单药治疗鼻咽癌
君实生物宣布，由其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗获得美国食品与药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。这是美国FDA授予特瑞普利单抗的第二项突破性疗法认定，此前该产品已于2020年9月成为首个获得FD
PLOS ONE：拉帕替尼联合波齐替尼的新型组合性疗法或能潜在改善卵巢癌患者的治疗预后
来自肯塔基大学等机构的科学家们通过研究发现，两种药物的组合性疗法或能用于治疗对药物紫杉醇耐受的卵巢癌。
Nat Metabol：科学家识别出机体肥胖和胰岛素耐受性发生的潜在原因并开发出行之有效的疗法
来自Monash制药科学研究所等机构的科学家们通过研究首次发现，肠系膜（肠道）淋巴管功能异常或许是导致肥胖和胰岛素抵抗的潜在原因，同时也是开发新型疗法的潜在靶点。