发作性睡病新药！美国FDA授予武田口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法认定(BTD)!
TAK-994旨在选择性靶向食欲素-2受体，开发用于治疗发作性睡病1型（NT1）患者的白天过度嗜睡（EDS）。
PLoS Biol：揭示α-突触核蛋白原纤维能改变溶酶体的形状和渗透性促进帕金森病病理传播
2021年7月26日讯/生物谷BIOON/---在过去的几十年里，神经退行性疾病成为全球十大死亡原因之一。世界各地的科学家们正在大力了解神经退行性疾病的发病机制，这对于开发针对这些不治之症的有效疗法至关重要。然而，我们对神经退行性疾病发病机制的基本分子机制仍然缺乏了解。在一项新的研究中，来自法国巴斯德研究所的研究人员发现了溶酶体在帕金森病扩散过程中的作用。相
BMJ：大量摄入超级加工食物或与机体炎性肠病发病风险增加直接相关
2021年7月17日 讯 /生物谷BIOON/ --炎性肠病（IBD）是一种机体胃肠道的慢性炎症疾病，其包括克罗恩病和溃疡性结肠炎，炎性肠病的病理生理学特征被认为与肠道粘膜的免疫系统激活有关，从而会对遗传易感性人群机体胃肠道的菌群失调产生反应。饮食会改变机体的微生物组并修饰肠道免疫反应，从而在炎性肠病的发病过程中扮演着关键作用。近日，一篇发表在国际杂志BMJ
痴呆相关精神病(DRP)新药！选择性血清素反向激动剂Nuplazid 3期疗效显著：有效预防DRP相关幻觉和妄想!
Nuplazid已被批准治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想，其独特药理学开创了一种新的药物类别：选择性5羟色胺反向激动剂(SSIA)。
肥厚性心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂CK-274 2期临床疗效显著，箕星药业引进中国开发!
CK-274是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM中的心肌过度收缩。
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
Nature子刊：酵母菌“变身”工程益生菌，可用于治疗炎症性肠病
炎症性肠病（IBD）是一种复杂的胃肠道慢性炎症性疾病，包括克罗恩病和溃疡性结肠炎。临床常表现为腹痛、腹泻、血便、体重减轻等，目前还很难根治，大多数可用的IBD疗法会抑制全身的免疫系统，增加患者感染和患某些类型癌症的风险，因此对于IBD的治疗仍需不断探索。共生微生物群是目前医学研究的热点话题，在正常情况下，由微生物细胞和它们所包含的基因