FDA批准辉瑞博舒替尼治疗新诊断Ph染色体慢性髓性白血病
——这是美国FDA在过去5个月内对辉瑞血液药品的第3次批准辉瑞公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了补充新药申请（sNDA），将BOSULIF？（bosutinib，博舒替尼）的适应症扩大到用于新诊断的Ph染色体慢性髓性白血病（Ph + CML）的成人患者。基于分子和细胞遗传学的响应率，sNDA通过优先审批和加速批准程序获得FDA的审评和批准。续延批准该适应症可能取决于从正在进行的长
日美团队开发根治急性骨髄性白血病疗法
急性骨髄性白血病复发率高，常常危及生命。因此，人们一直迫切希望开发一种能够防止复发并根治急性骨髄性白血病的疗法。然而，困扰人们的难点在于，每位急性骨髄性白血病患者都会发生若干基因变异，而且变异的部位各不相同。其中究竟哪个变异是导致白血病的关键原因，以及应该针对哪个变异进行治疗一直不为人知。日本理化学研究所与美国哈佛大学组成的国际联合研究小组首先将取自患者的各类细胞移植到无免疫小鼠，制作
NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
加速审批 欧盟多数癌症及罕见病药仅基于单个关键性研究获批
近日，发表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究显示，2012-2016年之间，欧盟新上市药物中有45%的产品是基于单一关键性临床研究数据获得批准。这项研究的作者Anne Vinther Morant与Henrik Tang Vestergaard均是丹麦灵北制药公司的员工，他们表示：“这个数字有些高得惊人，但与2005年-2
A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这
美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD
口服药物代替静脉药物注射 革命性疗法或有望彻底治愈昏睡病
2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员利用药丸来代替静脉药物注射和药丸组合疗法，首次成功治愈了致死性的非洲锥虫病（sleeping sickness），10月17日在比利时安特卫普举办的欧洲热带医学和国际卫生大会上，研究人员公布了最终的临床试验结果，这或许就能帮助科学家们开发新型疗法在十年内有效消除非洲锥虫病（昏睡病）。图片来源：Neil Brandvold研究者表示
武田抗炎药Entyvio治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）表现出早期症状缓解
2017年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）近日在美国弗罗里达州奥兰多举行的世界胃肠病学大会（WCOG）上公布了抗炎药Entyvio（vedolizumab）治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）关键III期临床开发项目GEMINI的2项新的事后分析数据。数据表明，Entyvio治疗中重度UC和CD患者在特定症状方面表现出了早
科学家有望开发出有效治疗白血病的新型组合性疗法
2017年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --新型免疫疗法常常被认为能够有效治疗复发性的急性髓性白血病，通常抗体能够有效消灭被常规疗法无法杀灭的癌细胞，近日，来自德国癌症协会等机构的研究人员通过研究发现，当联合特定抑制剂后，新型组合性疗法或有望彻底治愈白血病患者，相关研究刊登于国际杂志Leukemia上。图片来源：Wikipedia急性髓性白血病（AML）是一种恶性的血液癌症，这种疾病通常是
Nat Genet：科学家成功开发出首个炎性肠病预测模型
2017年9月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自西奈山伊坎医学院等机构的研究人员通过研究利用了一种深度多组学的方法对炎性肠病的免疫组分进行了特性分析，相关研究结果或能帮助阐明参与炎性肠病发病过程的生物学网络，同时也为开发治疗炎性肠病的新型疗法提供了新的线索和希望。图片来源：Wikipedia/CC BY-SA 3.0在美