罗氏A型血友病药物Hemlibra再获FDA突破性疗法认定
4月17日，罗氏制药宣布，美国FDA已授予公司Hemlibra？ (emicizumab-kxwh)用于未产生VIII因子抑制剂A型血友病治疗的突破性疗法认定。突破性疗法指定是为了加速那些用于严重疾病治疗且相比现有疗法具有很大治疗改善药物的开发和审查。罗氏制药首席医学官Sandra Horning博士表示：“Hemlibra是第一款相比凝血因子VIII预防治疗具有更好疗效的药物，凝血因
罕见病新药速递！Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）并将进行加速评估；此外，加拿大卫生部（Health Canada）已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交（NDS）。在美国方面，F
阿柏西普用于非增殖性糖尿病视网膜病变3期试验结果积极
3月19日，再生元制药公司表示，公司用于评估EYLEA？ (aflibercept，阿柏西普眼内注射溶液) 治疗中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变的临床3期试验PANORAMA达到了24周的主要研究终点。结果显示，58%接受EYLEA治疗的患者在第24周的糖尿病视网膜病变严重程度评分表(DRSS)上经历了两步或更高的改善，而接受假注射的患者中仅有6%的比例达到同样改善（p<0.0
赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显着的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasi
Cell Rep: 胰高血糖素对于糖尿病伴随性心脏病的发生的影响
2018年2月22日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自UT 西南医学中心的研究者们发现了II型糖尿病发病过程中胰高血糖素对于胰岛素耐受以及心脏功能的影响，这一发现为开发新的靶向糖尿病患者心肌健康的疗法提供了新的希望。相关结果发表在最近一期的《Cell Reports》杂志上，作者是内科医学与细胞生物学系的教授Philipp Scherer博士。（图片摘自www.pixabay.com）在最
深圳先进院首次揭示肠道噬菌体组与II型糖尿病的相关性
小编推荐：您不可错过的2018(第四届)肠道微生态与健康国际研讨会 近日，中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所（筹）研究团队，在人体微生物组研究领域取得进展，相关研究成果以A Human G
研究首次揭示肠道噬菌体组与II型糖尿病的相关性
近日，中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所（筹）研究团队，在人体微生物组研究领域取得进展，相关研究成果以A Human Gut Phage Catalog correlates the Gut Phageome with Type 2 Diabetes为题，发表在Microbiome（《微生物组》）上，该研究首次证实了人体肠道噬菌体组和糖尿病的关联性。深圳先进院合成所研究员马迎飞为该文章的
研究确定导致糖尿病发病的全新突变，有望带来颠覆性治疗进展！
【糖尿病和胰岛素分泌肿瘤背后全新的基因突变】根据美国国家科学院的报告，研究人员发现负责调节胰岛素分泌的基因，很可能是胰岛素神经内分泌肿瘤和一种非胰岛素依赖型糖尿病的发病原因。这种突变确定为p.ser64phe MafA基因突变，研究人员在胰岛素神经内分泌肿瘤和成人糖尿病患者中同时找到。在此次研究中，研究人员招募了39名成人常染色体显性胰岛素神经内分泌肿瘤患者和糖尿病患者，其中胰岛素神经内分泌肿瘤患
研究人员找到了导致糖尿病性心脏病的分子！
2018年1月12日讯 /生物谷BIOON /——日前，奥塔哥大学的研究人员找到了导致糖尿病人发生心脏病的分子，这将显著提高病人的存活率。图片来源：奥塔哥大学生理系副教授Rajesh Katare表示，糖尿病在新西兰“盛行”：目前已经有超过110000人被诊断出患有2型糖尿病，同时还有约100000例病人未确诊。而造成糖尿病人死亡的最大元凶就是心血管疾病。“糖尿病导致心肌细胞缺失，从而加速心脏老化
FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定
Global Blood Therapeutics（GBT）近日宣布，美国FDA为镰状红细胞病（SCD）新药voxelotor（以前称为GBT440）颁发了突破性疗法认定（BTD）。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法，已获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身