Science子刊：抑制致病性亨廷顿蛋白表达有望治疗亨廷顿舞蹈病
2018年10月6日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington disease, HD）是一种遗传性的渐进性疾病，可引起精神衰退，精神问题和不受控制的运动。这种疾病由突变的亨廷顿蛋白（huntingtin, HTT）引起，它的症状出现在成年期并且随着时间的推移而恶化。在加拿大，亨廷顿舞蹈病的发病率大约为1/7000，而且患有这种疾病的人的每个孩子有50%的几率遗传这个导致这种疾病
安进Blincyto获日本批准，治疗复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）
201年09月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）用于复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童及成人患者的治疗。在日本，Blincyto由安进与安斯泰来的合资企业Amgen Astellas BioPharma K.K.（AABP）开发。Blinc
Nature：新研究鉴定出混合表型急性白血病的细胞起源和特征性突变
2018年9月17日/生物谷BIOON/---混合表型急性白血病（mixed phenotype acute leukemia, MPAL）是急性白血病的一种高危亚型。据估计，在美国每年确诊的大约3500例儿童急性白血病病例中，MPAL大约占3%。MPAL也会发生在成年人身上。对MPAL的治疗是非常复杂的，这是因为它具有急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓细胞白血病（AML）的特征。这些有助于确定
罕见病新药！首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准
2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。监管方面，此前，FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。Takhzyro是唯一一种可特
AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一
第一三共公司白血病新药获突破性疗法认定
第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早日为患者带来新药。AML是一种恶性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细
武田提交肠道选择性新型抗炎药Entyvio新适应症申请，治疗中重度克罗恩病（CD）
2018年7月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，已向日本劳动卫生福利部（MHLW）提交新型抗炎药Entyvio（vedolizumab，开发代码：MLN0002）治疗中度至种抗活动性克罗恩病（CD）成人患者的新适应症申请。本月初，Entyvio已获MHLW批准用于中重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者的治疗。此次申请文件纳入了在157例日本中度至重度活动性C
欧洲首个治疗血管性血友病（VWD）的重组VWF药物Veyvondi即将上市
2018年7月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Veyvondi（vonicog alfa，重组血管性血友病因子[rVWF]），用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事
白血病新药！Vyxeos即将上市欧盟，治疗2种特定的急性髓性白血病（AML）
2018年6月30日讯 /生物谷BIOON/ --Jazz制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Vyxeos 44mg/100mg输液用浓缩粉末，用于2种新诊成人急性髓性白血病（AML）：治疗相关性急性髓性白血病（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）。之前，欧盟委员会已授予Vyxeos孤儿药资格，CHMP还
白血病新药！辉瑞glasdegib被美国FDA授予优先审查，一线治疗急性髓性白血病（AML）
2018年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国FDA已受理靶向药物glasdegib的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年12月。该药是一种实验性口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗，用于既往未接受治疗的（初治）急性髓性白血病（AML）成人患