eLife：利用CRISPR-Cas9进行起始密码子中断有望治疗富克斯角膜营养不良
2021年8月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国俄勒冈大学、弗吉尼亚大学、犹他大学、马萨诸塞大学医学院和约翰霍普金斯大学的研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑技术中断起始密码子，以阻止小鼠的富克斯角膜营养不良（Fuchs' corneal dystrophy）。这是首次证明使用这种称为起始密码子中断（start codon di
Nature重磅：一文揭示1336个PROTAC靶点
PROTAC，全称为Proteolysis-Targeting Chimeras，即蛋白水解靶向嵌合体，是一种不同于抗体和传统小分子抑制剂的新兴药物类型。PROTAC分子由3部分组成：靶蛋白binder、linker以及E3泛素连接酶binder。也就是说，PROTAC的一端与靶蛋白结合，另一端与E3泛素连接酶结合。而E3泛素连接酶可通过将一种叫做泛素的小蛋
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
昂格斯大学：真菌菌群失调与胃肿瘤发生
胃肠道包含一个巨大而多样的微生物储存库，由细菌、真菌和病毒组成，这些细菌、真菌和病毒对人类健康有积极的贡献。越来越多的证据表明，对正常微生物区系的干扰可以促进包括肿瘤发生在内的多种人类疾病状态。肠道微生物区系的真菌成分(即真菌区系)是否会影响肿瘤的发展还没有详细的研究。在最近一期的Theranostics上，钟等人(2021)阐明了分枝杆菌菌群失调与胃癌之间
中美冠科荣膺2021大健康T+Employer™卓越雇主企业
2021年6月27日，由“一带一路”医学人才培养联盟、医趋势联合主办的首届“中国大健康趋势发展峰会”在上海盛大举行。冠科集团首席科学家Henry Li， 人力资源高级副总裁Shirley Huang，科学运营副总裁Jie Cai，中国人力资源高级总监Lilian Li, 中国科学运营高级总监Colin Guo协同人力资源部及市场部相关代表参加了此次盛会。&n
百济神州凯洛斯(Kyprolis，注射用卡非佐米)获批：治疗复发/难治性MM成人患者!
Kyprolis是一款静脉给药的高度选择性、不可逆蛋白酶体抑制剂，将为中国MM患者提供一种新的治疗选择。
罗切斯特大学医学中心：线粒体内蛋白OPA1在吸烟致线粒体功能障碍及COPD发病机制中的作用
慢性肺部疾病，如慢性阻塞性肺疾病(COPD)和特发性肺纤维化(IPF)与几种线粒体改变有关。香烟烟雾会改变线粒体的结构和功能。OPA1是线粒体内主要的GTPase，负责融合事件。在急性应激和有丝分裂过程中，OPA1经历了由长到短的蛋白水解。然而，OPA1亚型及其相关蛋白在CS诱导的有丝分裂和COPD中的确切作用尚不清楚。在COPD受试者中，短OPA1亚型主要
赛多利斯与五加和基因科技达成战略合作，赋能本土基因治疗
·双方将展开深度合作，整合技术优势，共同开发并优化高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台，为客户降本增效·双方将携手推出面向基因治疗从业者的工艺技术培训，旨在为高速发展的本土基因治疗行业输出更多人才，完善行业生态·这项合作致力于赋能本土基因治疗赛道，加速中国基因治疗商业化，早日惠及更多患者，让基因药“治得好，用得起”2021年6月18日