上科大高冠军团队开发简单高效的大片段基因敲入编辑器——TEd
该首次通过引入启动子改造HR-donor开发出了转录偶联新型基因编辑器TEd。通过一系列优化,TEd初步解决了传统CRISPR-Cas9介导的同源重组在大片段knockin效率低的问题。
领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑器
CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统,自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具,其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台,被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链
华南农大刘耀光院士团队开发碱基编辑靶点设计工具——BEtarget
BEtarget 的结果页面提供了一个交互式的可视化图表,图中显示了靶标基因的结构,鼠标点击相应的外显子可展示在该外显子所有的候选靶点。
FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥
首次出海,中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权
正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE(transformer Base Editor)正式获得美国专利商标局(USPTO)专利授权,成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。
世界首个碱基编辑疗法完成患者给药,一针注射,永久预防心脏病
如今,基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场,基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域,成为最受关注的制药领域之一。
Nucleic Acids Research:开发出新型双碱基编辑器
近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展,获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器
Nucleic Acids Research:实现单窗口碱基编辑
该研究提供了一种简单的策略来实现ABE和CBE的单碱基编辑,克服了限制碱基编辑器在治疗SNP相关疾病或创建疾病相关SNP携带细胞系和动物模型中使用的关键障碍。
Plant Biotechnology Journal:开发新型水稻编辑器,实现高效C-to-G替换
近年来开发的腺嘌呤和胞嘧啶碱基编辑器(ABE和CBE)在植物上实现了精准的A-to-G和C-to-T的定点替换,稳定高效的特性使其得到了广泛的应用,但目前碱基替换类型有限。