6款新药获批临床 拟开发治疗发作性睡病、肛管癌、卒中等
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，多款新药获得临床试验默示许可。这些在研产品涉及适应症有发作性睡病、肛管癌、卒中、乙肝、癫痫等，其中包括武田（Takeda）开发的“first-in-class” OX2R激动剂，再鼎医药从Incyte公司引进的抗PD-1单克隆抗体，以及上海医药从顺天医药（Lumosa Therapeutics）引进的脑卒中新药等
Neuron：“持家基因”在癫痫中的作用
在细胞内，称为转移RNA或“ tRNA”的分子在RNA翻译过程中起着重要的作用。因此，tRNA数量很多，以防万一出问题，哺乳动物细胞中有数百种tRNA基因和足够多的备用拷贝。然而，由于数量过大，它们在疾病发生过程中的重要性却被很大程度上忽略了。
灵北CGRP靶向抗体Vyepti在偏头痛发作期间进行预防性治疗III期研究获得成功！
2020年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --灵北（Lundbeck）近日公布偏头痛药物Vyepti（eptinezumab）III期RELIEF研究（NCT04152083）的顶线数据。结果证实，在偏头痛发作期间，Vyepti作为一种预防性治疗药物具有显著疗效，可使头痛和最烦人症状消失的更快。RELIEF是一项平行组、随机、双盲、安慰剂对照研究，在适
武田Soticlestat治疗2种儿童难治性癫痫临床试验成功
8月25日，武田和Ovid Therapeutics宣布soticlestat用于治疗Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）儿童患者的2期临床研究ELEKTRA达到了主要终点，且具有较高的统计学意义。ELEKTRA是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期临床研究，旨在评估soticlestat对2-17岁的儿
爱尔兰科学家研究脑细胞工作方式获得癫痫新疗法
爱尔兰皇家外科学院慢性和罕见神经系统疾病国家研究中心（FutureNeuro）研究人员与马德里Severo Ochoa分子生物学中心（CBMSO）及巴塞罗那生物医学研究所（IRB）合作，找到了最常见癫痫形式的人脑细胞运作的关键新步骤，可能为耐药性癫痫患者带来新的治疗方法。该研究发表在最新一期的《Brain》杂志上。医学界已知基因活性的变化在癫痫发
Cell：揭秘心脏病发作后机体调节心脏疤痕组织生长的分子机制！
2020年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过对小鼠研究解释了为何有些人在心脏病发作后会比其他人留下更广泛的疤痕，研究者发现，一种名为5型胶原蛋白的特殊蛋白或在调节心脏疤痕组织的尺寸上扮演着关键角色，一旦形成，心脏疤痕组织将会终生存在，这就会降低心脏泵血的能力，从而增
单一突变就会导致癫痫！
2020年6月28日讯 /生物谷BIOON /--Lennox-Gastaut综合征（LGS）是一种严重的早发性癫痫，包括认知和行为异常。其病理生理学基本不为人所知。最近对Lennox-Gastaut综合征患者的全外显子组测序发现，与其他儿童癫痫有关的编码GABA-A受体亚基的基因发生自发性突变。图片来源：Brain Communications医学博士Ro
罕见儿童癫痫新药！美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。