JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Science：利用合成抑制 T 细胞在局部实现免疫抑制，有望治疗一系列炎症性疾病
这些结果表明，设计定制的合成抑制 T 细胞是可行的，它们能产生局部靶向免疫抑制，如局部阻断 CAR-T 细胞攻击。
2024-12-30
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Front Med：用于治疗房颤的药物决奈达隆或能有效抑制食管鳞状细胞癌的增殖
本文研究结果表明，FDA批准的药物决奈达隆能在体内抑制患者机体衍生的肿瘤异种移植模型中ESCC的生长，因此该药物或能被重新定向作为CDK4/6抑制剂用于ESCC的化学预防。
2025-01-21
FDA加速批准HER2/HER3双抗用于治疗晚期胰腺癌和非小细胞肺癌
美国FDA加速批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白 1 （NRG1） 基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
2024-12-10
Life Sci：iPSC衍生MSCs血管生成能力不如原生，却开启疾病治疗新机遇
本研究表明，与骨髓间充质基质细胞相比，诱导多能干细胞衍生的间充质基质细胞刺激血管生成能力较弱，在基因表达、细胞与血管关联等方面存在差异，为相关疾病细胞治疗提供新视角。
2025-01-14
Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
Nat Commun：科学家开发出有望治疗人类肌肉浸润性膀胱癌的新型药物组合
本文研究结果表明，FDA所批准的罗格列酮、曲美替尼和类视黄醇类物质（retinoids）或在基底/鳞状肌肉浸润性膀胱癌患者中能表现出一定的临床治疗活性。
2024-10-12
Cancer Biol Med：清华团队运用多组学+AI，揭秘胃癌演进，开启个性化治疗新时代
来自清华大学的研究人员揭示了利用AI和多组学研究阐明胃部炎症所诱导的肿瘤发生背后的复杂途径，这项研究预示着癌症早期发现和个体化医学研究的新时代。
2024-08-20