吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
2024-09-18
张锋的三位学生创立RNA设计制造公司，利用AI加速RNA疫苗和疗法走向临床
Terrain Biosciences 作为全球首家 RNA 设计制造公司，利用先进的下一代人工智能模型和其专有的制造平台，加速下一代可编程药物的研发。
2025-02-16
Sci Adv：科学家发现帕金森疾病中缺失的关键调节子，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究取得了重大发现，因为研究人员花费了数年时间在寻找缺失的调节子，重要的是，他们发现了这一关键的调节子，其能开启或关闭LRRK2 GTPase的功能。
2025-02-16
Nature：耶鲁大学借助类器官技术揭示平脑症背后mTOR通路的秘密并找到潜在疗法
在这项新的研究中，这些作者发现了一个与平脑症相关的新基因，然后从两种不同类型的平脑症患者的细胞中开发出大脑类器官。
2025-01-06
Gut：揭示肝纤维化发生的新型机制或有望帮助开发新型个体化靶向性疗法
本文研究强调了ECM1的肝脏保护效应，其能干预LTGF-β1激活的介导子，这就表明，ECM1或其代表肽类能作为人类慢性肝脏疾病的潜在抗纤维化疗法。
2024-12-26
Cardiovasc Diabetol：科学家有望开发出治疗糖尿病相关人类心脏疾病的新型疗法
本文研究结果表明，LXA4疗法能减轻糖尿病性心脏的炎性程度和水平，从而就会导致有限的心脏重塑并改善左心室的舒张功能。
2024-12-06
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Nature：NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿病的新型突破疗法？
该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力，以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果，这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。
2024-11-26
Adv Sci：3D打印生物技术或有望帮助开发人类新型个体化胃癌疗法
本文研究结果表明，这种打印的胃癌模型在对化疗的反应和预后可预测性方面与患者能表现出显著的相似性，因此其常常被认为是一种非常有前途的开发个体化和精确疗法的临床前工具。
2025-02-27