Transl Psychiatry：科学家破译自闭症患者的细胞“求救信”
本研究首次明确自闭症谱系障碍（ASD）患者诱导多能干细胞（iPSC）来源前脑类器官分泌的细胞外囊泡（EVs），其RNA与蛋白质组成较健康对照存在显著差异，为ASD发病机制解析及诊疗靶点开发提供依据。
2025-10-24
CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
Science：开启体内细胞治疗新时代：靶向纳米颗粒技术消除CAR-T体外制造瓶颈，大幅提高治疗可及性并拓展适应症
该研究提出了一种体内工程策略，利用靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）来递送信使 RNA 至特定的 T 细胞亚群。
2026-01-27
中科院最新PNAS：这种声音“洗脑”7天，成功逆转阿尔茨海默症病理，效果持续5周！
该研究成果不仅为AD治疗带来了全新的灵长类证据，更揭示了40赫兹刺激在复杂大脑中可能具有独特的、长效的病理清除能力。
2026-01-15
Neuron：渐冻症的致病枢纽，南京医科大学郭兴等发现PGAM5驱动的线粒体逆行信号有效延缓ALS疾病进展
该研究发现磷酸甘油酸变位酶5（PGAM5）驱动的线粒体整合应激反应（mtISR）是ALS的共性致病通路，并进一步证实靶向干预PGAM5可有效延缓多种ALS亚型的疾病进展。
2026-03-16
助力女性不孕症精准诊断：我国学者发布卵子与早期胚胎发育潜能缺陷系统分型与遗传图谱
该研究首次系统性提出“卵子与早期胚胎发育潜能缺陷”概念，并根据临床特征提出六大亚型——“空卵泡”、“卵母细胞成熟障碍”、“受精障碍”、“合子期阻滞”、“早期胚胎发育阻滞”与“混杂表型”。
2025-10-18
安瑞克芬CKD-aP适应症获批，临床获益不止是多了一种新药
2025-09-25
国产CAR细胞疗法，又双叒叕登上顶刊 Cell：BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症
CAR-T 细胞经过工程改造，能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原，在多种自身免疫疾病（例如系统性红斑狼疮）中展现出有潜力的治疗效果。
2025-10-17
Nat Commun揭秘自闭症家庭中的菌株共享现象
本研究通过对429名儿童粪便样本的宏基因组分析，发现多子女患病自闭症家庭的儿童肠道菌群紊乱最显著，且家庭成员间共享更多具有条件致病潜能的特定菌株。
2026-04-06