一针改写大脑 DNA，罕见脑病小鼠迎来生机
随着这项研究的推进，我们有理由相信，个性化基因疗法距离临床应用又近了一步，那些曾经被视为 “绝症” 的神经系统疾病，或许在不久的将来将迎来全新的治疗转机 ！
2025-07-30
Science重磅：只需“一滴血”，AI工具一次性诊断糖尿病/艾滋病/红斑狼疮/新冠等多种复杂疾病
这项发表于 Science 的研究开发了一款 AI 诊断工具——Mal-ID，该 AI 工具可以自动识别免疫受体测序数据以区分一系列疾病状态，包括 COVID-19、糖尿病、艾滋以及自身免疫疾病等。
2025-03-02
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25
Chem Biol Interact利用心脏类器官：二甲双胍能缓解高糖高脂饮食引发的心脏问题，改善糖尿病心肌病
本研究利用人诱导多能干细胞构建糖尿病心肌病心脏类器官模型，发现高糖高脂环境对其有毒性作用，二甲双胍可缓解；该模型能有效模拟疾病，为研究和药物测试提供新平台。
2025-03-03
Nat Aging：揭示IL-12驱动阿尔茨海默病病理机制
对阿尔茨海默病患者尸检组织的研究进一步证实了这一结果——这种疾病越严重，组织中IL-12的含量就越高。含有人类少突胶质细胞的细胞培养物对IL-12也极为敏感。
2025-03-19
AI助力攻克阿尔茨海默病！Cell：人工智能揭示基因PHGDH才是阿尔茨海默病的病因，并确定一种潜在的药物化合物
这项创新研究融合了基因调控、人工智能和药物发现等多个领域的前沿技术，为阿尔茨海默病的治疗带来了新的曙光。
2025-04-30
