Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
Nat Commun：识别出一种与致白血病病毒相关疾病的新型潜在药物靶点
本文研究结果表明，Tax的稳定性依赖于KDR的活性，因此KDR的活性或能作为一种新型策略来靶向作用HTLV-1相关疾病患者机体中的Tax蛋白。
2024-08-14
Theranostics：NLRP3炎性小体可能是一种新的诊断绝经后骨质疏松症的生物标志物
本研究发现NLRP3炎性体水平在ppu患者中显著升高，且与雌二醇变量呈负相关。NLRP3表达的减少影响信号通路，包括免疫系统过程、细胞对肿瘤坏死因子的反应和对干扰素- β的反应。
2024-09-22
东京大学利用干细胞和类器官技术重现胆管发育，开启胆汁淤积性疾病治疗新纪元
本研究成功模拟了肝上皮组织与血管的相互作用，形成了含有人工血管的肝类器官（BVLO），重建了人类胆管结构，为研究先天性胆道疾病提供了一个有效的体外模型。
2024-09-04
Sci Transl Med：揭示人类多发性硬化症和其它自身免疫性疾病发生背后的特殊分子机制
本文研究揭示了一种特殊的机制模型，其中PRDM1-S的进化出现和AP-1/IRF（激活蛋白-1/干扰素调节因子）的表观遗传学启动或许是自身免疫性疾病中Tregs细胞功能丧失的关键驱动因素。
2024-09-12
Nature：革新精神疾病治疗前景——KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
自2024年9月获得美国监管机构批准以来，KarXT被誉为精神药理学领域的“游戏变革者”，其潜力不仅限于精神分裂症的治疗，还可能为阿尔茨海默症等其他神经系统疾病带来希望。
2024-12-01
Science：谷氨酰胺在红细胞发育中起关键作用，调节谷氨酰胺代谢有望治疗一系列红细胞疾病
这项研究对β地中海贫血症等红细胞疾病的治疗产生了影响，因为用于治疗这些疾病的药物与红细胞成熟度的改善有关。然而，鉴于谷氨酰胺合成酶遍布全身，去除这种酶是致命的。
2024-11-30
Nature：革新精神疾病治疗前景！KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
KarXT的成功为精神分裂症药物开发设立了新的里程碑，同时为阿尔茨海默症、双相情感障碍等多种神经精神疾病的治疗带来了希望。
2024-12-05
2024细胞治疗大会 | 论坛一日程发布：干细胞功能与疾病研究
2024（第十五届）细胞治疗大会—干细胞治疗研究与临床应用，主办单位：生物谷、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会，大会时间：8月30-31日，大会地点：北京希尔顿逸林酒店
2024-06-28