Nature Biotechnology：迈向市场的miRNA治疗——挑战与机遇
尽管miRNA治疗面临众多挑战，但它在疾病诊断中的应用前景依然光明。随着对miRNA生物学作用的深入理解，以及递送技术和靶向技术的进步，miRNA有望在未来的治疗中占据一席之地。
2024-11-09
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Nature Immunology：卢伟强/刘明耀团队发现肿瘤免疫新机制，并找到潜在治疗药物
该研究揭示了由 HCAR1 驱动的 CCR2 阳性的多形核髓源性抑制细胞（CCR2+ PMN-MDSC）的募集是一种免疫抑制新机制。
2025-02-07
Nature：发现gliocidin小分子有望安全有效治疗胶质母细胞瘤
在小鼠体内安全有效的治疗将gliocidin作为一种有前途的前体药物，有可能改善胶质母细胞瘤患者的生存结果，使其成为未来临床试验的候选药物。
2024-12-17
新型PROTAC药物SIAIS361034：突破BCL-XL靶点困境，重塑肿瘤治疗格局
SIAIS361034作为一种新型的靶向BCL-XL的PROTAC药物，无论是单独使用还是与PTX联合使用，在肿瘤治疗方面都展现出了巨大的潜力。
2025-01-03
ABCC1竟成癌细胞抵抗PROTAC治疗的关键“屏障”
本研究利用遗传筛选确定ABCC1是癌细胞中主要的PROTAC耐药因子，它通过排出MZ1水解产物限制其疗效，且在不同癌细胞系及对多种PROTACs的作用有差异，同时还发现了其他相关耐药和易感因子。
2025-02-06
超50万人数据显示，确诊2型糖尿病的30年前，心血管疾病风险已然翻倍
2型糖尿病带来的心血管疾病风险很多不由2型糖尿病本身带来，二者共通的肥胖、高血压、血脂异常等因素可能是潜在的风险因素。
2024-12-04
Nature Medicine ：I型糖尿病的治疗突破！司美格鲁肽能否成为新选择？
该研究首次以随机双盲交叉试验的形式，探讨了司美格鲁肽作为AID系统的辅助疗法是否能为T1D患者带来更好的血糖控制以及其他代谢改善。
2025-01-12