Cell：遗传变异可导致复杂疾病的不同临床特征
在这项研究中，该团队发现主要变异和次要变异之间的关系因研究队列是从主要是健康个体的资源库中选取，还是从具有相似临床特征（如自闭症）的个体资源库中选取而有所不同。
2025-10-16
Nature：特定RNA修饰或会促进自身免疫性疾病的发展
本文研究揭示了RNA糖基化在免疫逃逸和细胞凋亡后清除中的关键作用；通过一系列体内外实验，研究人员证明了N-糖链能掩盖RNA上的acp3U从而阻止其激活TLR3和TLR7。
2025-08-10
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Science：利用转录组学的主动学习框架识别疾病表型的调节因子
为该平台开发的通用AI模型将化学与疾病生物学联系起来，从而高效生产能够恢复病变组织细胞功能的药物。从该平台诞生的首个候选药物CLY-124，目前正处于治疗镰状细胞病的I期临床试验评估阶段。
2025-10-30
直播预告 | 单细胞×时空组学：疾病免疫研究的前沿实践与应用
2025-07-23
Nature连发4篇论文，揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用
该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用，揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。
2025-11-18
不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控
研究人员通过系统性的设计与优化，开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具，并在非人灵长类动物模型中，成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。
2025-10-15
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术——不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控？
过系统性的工程化设计，研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
2025-10-06
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04