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Nature:特定RNA修饰或会促进自身免疫性疾病的发展

本文研究揭示了RNA糖基化在免疫逃逸和细胞凋亡后清除中的关键作用;通过一系列体内外实验,研究人员证明了N-糖链能掩盖RNA上的acp3U从而阻止其激活TLR3和TLR7。

2025-08-10

赛诺菲收购Blueprint,加速罕见免疫疾病领域布局

赛诺菲通过收购 Blueprint,以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线,补强罕见病与免疫学领域竞争力,预计 2025 年第三季度完成收购。

2025-06-04

赛诺菲收购Blueprint,加速罕见免疫疾病领域布局

赛诺菲通过收购 Blueprint,以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线,补强罕见病与免疫学领域竞争力,预计 2025 年第三季度完成收购。

2025-06-03

Science:利用转录组学的主动学习框架识别疾病表型的调节因子

为该平台开发的通用AI模型将化学与疾病生物学联系起来,从而高效生产能够恢复病变组织细胞功能的药物。从该平台诞生的首个候选药物CLY-124,目前正处于治疗镰状细胞病的I期临床试验评估阶段。

2025-10-30

Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病

该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。

2025-09-15

Heart:大麻使用或会让心血管疾病死亡风险加倍!

本文研究通过系统回顾和荟萃分析为大麻使用与心血管疾病风险之间的关联提供了强有力的证据支持,这些发现不仅揭示了大麻使用的潜在健康风险,也为公共卫生政策制定和临床实践提供了重要的参考依据。

2025-06-23

两种方法合体,疾病根源无处遁形

这项研究标志着遗传学研究进入了一个新阶段:从“哪种方法更好”的争论转向“如何让它们更好地协作”。

2025-11-11

Cell:新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病

Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病

2025-06-24

Nature Biotechnology:基因“静音”的艺术——不“剪”基因,我们如何实现精准长效的疾病调控?

过系统性的工程化设计,研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。

2025-10-06