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邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-07

PNAS:科学家识别出机体微生物胆汁酸和结肠癌风险之间此前未知的关联

本文研究结果揭示了7-oxo-去氧胆酸(7-oxo-DCA)和异脱氧胆酸(isoDCA)分别促进或抑制肠道肿瘤发生的相反作用。

2024-12-19

专访圆因生物CEO:全球领先的环状RNA技术,致力于肿瘤疫苗等创新药物技术突破

圆因(北京)生物科技有限公司(Therorna Inc.)成立于2021年4月,由国内知名专家和资深海归博士组建团队创立。

2024-10-09

Nat Chem Biol丨尹胜/郭剑平团队揭示先导化合DP通过靶向APOL2治疗肝纤维化的机制

通过小鼠肝纤维化模型对DP进行体内药效学评价,结果显示口服给予DP可以剂量依赖性地减轻肝脏炎症浸润水平、肝细胞损伤水平和纤维化程度,且对小鼠的重要脏器和膝关节骨结构无明显毒性。

2024-08-13

清华大学杨茂君团队连续发文破译线粒体超大分子量多酶复合的全景空间结构及组装机制

OADHc多年来一直是能量代谢领域内的研究热点之一。然而,由于该家族复合体的组成复杂、构象多变、且整体结构具有高度柔性,导致人们始终无法一窥其全貌。

2024-10-05

1篇Cell+1篇Science:基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”,可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集,小鼠重现活力

科学家们开发出了新的潜在疗法,可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物,并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会(MRC)分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说,这

2024-09-25

正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

华大智造与华智生物达成战略合作

DCS Lab是华大智造首个针对全球前沿科研领域的实验室赋能计划,旨在助力全球顶级科研人员打造国际领先的、规模化、标准化的多组学前沿实验室,为生命科技行业开拓更多可能。

2024-07-03