Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病
目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Adv Sci:青岛市市立医院付涛团队揭示环状RNA抑制结直肠癌的机制
该研究揭示了circFBXW4通过miR-338-5p/SLC5A7轴抑制结直肠癌进展的具体关键作用,为结直肠癌的治疗提供了潜在新靶点。
2024-03-13
研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成
2024-01-12
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物?
今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。
2023-10-07
重新扬帆起航,被爆造假后,环状RNA明星公司Laronde与纳米载体公司Senda合并,两公司已累计融资近8亿美元
据悉,合并后的新公司Sail将把Laronde的环状RNA平台和Senda的可编程纳米颗粒平台结合起来,开启全面可编程的药物开发。
2023-10-21
Nature子刊:人脑中的环状RNA是为神经元身份和神经精神疾病而定制的
总体来说,成瘾相关基因优先在多巴胺能神经元中产生circRNA,自闭症相关基因优先在锥体神经元中产生circRNA,而癌症相关基因优先在非神经元细胞中产生circRNA。
2023-09-26
Nature:揭示CRISPR分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播
基因组工程可能是医学的未来,但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步,而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造,推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而,要发现新
2023-10-17
寻鲸生科:完成数千万元融资,致力RNA小分子新药研发
近日,寻鲸生科(北京)智能技术有限公司(简称“寻鲸生科”)宣布完成数千万人民币天使轮融资。本轮融资由同创伟业领投,首发展天玑基金、英诺天使、水木清华校友基金跟投,资金将用于公司
2023-09-19