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药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征

致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003

2024-01-16

NEJM:发表有助于阿尔茨海默早诊早治的生物标志物

这是我国首次针对中老年人开展的大样本、长周期、重复脑脊液测量和脑影像学检查的AD诊断前标志物纵向队列研究,并在随访过程中对参与者的认知状况进行了综合评估。

2024-04-22

ATVB:特殊的细胞“胶水”或能揭示人类心脏发作和中风发生的原因

本文研究揭开了与血管疾病相关的平滑肌细胞蛋白质组特征,或有助于识别出潜在的治疗性靶点来加速向临床上的转化。

2024-03-17

Alzheimers Dement:新研究揭示晚发性阿尔茨海默与血脑屏障之间的新联系

全基因组关联研究已将 EphA1 基因变异与阿尔茨海默病联系起来,其中一个特定的基因变异---P460L---与晚发性阿尔茨海默病的风险增加有关。

2024-01-23

Cell:新研究为探究母体糖尿对胎儿代谢和发育的影响奠定了基础

在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员利用他们首创的在胎儿组织中追踪子宫内碳-13的技术,研究了暴露于较高水平的葡萄糖如何改变胎儿组织代谢。他们揭示了母体高血糖对胎儿组织的影响。

2023-12-20

一种罕见的基因突变可以预防阿尔茨海默

研究人员将新发现的RELN基因变体命名为RELN-COLBOS,它为信号通路提供了新的见解,可以保护患者免受阿尔茨海默病的侵害。

2023-11-13

新方案挽救心脏致命并发症患者的生命

O'Neill博士将继续主持下一阶段NCSI的研究,该研究名为Recover IV Trial。

2023-12-20

利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA,童玉铨等开发帕金森治疗新手段

这些研究表明,通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA,可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。

2024-01-12

急剧降低心脏、死亡风险!柳叶刀子刊:这种运动,每天仅需10分钟

研究人员强调,这是一项观察性研究,无法确定因果关系,这里要传达的信息是,任何类型的运动对健康都有益,但投入的精力越多、持续时间越长,获得的好处就越多。

2024-01-08

第二批罕见目录(2023年)

国卫医政发〔2023〕26号

2023-09-20