Nature：汪寅生团队揭示CAG重复扩增的m1A修饰促进神经退行性疾病
这项研究研究提供了一种新的核苷酸重复扩增导致神经系统疾病的机制范式，并揭示了RNA中m1A的新病理功能。这些发现可能为治疗源于CAG重复扩增的神经退行性疾病提供重要的机制基础。
Science：新研究揭示短串联重复序列如何影响基因表达
几十年来，科学家们已经知道，“垃圾 DNA（junk DNA）”实际上起着至关重要的作用：尽管基因组中的蛋白编码基因提供了构建蛋白的蓝图，但是基因组中的一些非编码部分，包括以前
研究发现微管稳定剂可干预重复性脑损伤诱导的阿尔茨海默病相关病理发生及神经退行性病变
这些验证有力证明了TBI能够诱导Tau蛋白的异常聚集和传播。无论是外源性tau病理种子诱导的还是未播种tau蛋白种子的实验，均提供了关联TBI和tau蛋白相关疾病病理发生机理的证据。
Nature子刊：新型AAV变体，可穿越血脑屏障，还可实现重复给药
该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统，并且具有重复给药的潜力。
Nature：揭示细胞分裂期间断裂的DNA片段重新组装的新机制
健康的细胞努力保持我们的DNA的完整性，但是有时在细胞分裂过程中，一条染色体会与其他染色体分离并发生断裂。随后，这些微小的DNA片段在新的细胞中以随机的顺序重新组合，有时会产生致癌的基因突变。
科学家开发出用于肝癌特异性筛查的全基因组cfDNA片段化特征检测方法
肝癌的发病率和死亡率在癌症中位居前列，全世界每年新增病例超过90万，死亡病例超80万。在所有肝癌病例中，肝细胞癌 (HCC)占比约90%，对肝细胞癌高危人群进行有效、高灵敏度的筛查显得尤为重要。目前对
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Nature子刊：高彩霞团队开发大片段DNA精准定点插入新工具PrimeRoot
研究人员通过工程化结合引导编辑器与位点特异性重组酶，开发了能够在植物中实现10kb以上大片段DNA高效精准定点插入的PrimeRoot系统，该系统将为基于基因堆叠的植物分子育种和植物合成生物学研究提供
Nature子刊：亓磊团队开发向原代T细胞敲入并稳定表达大片段DNA的新技术
CLIP技术能够以低细胞毒性在原代T细胞中高效插入和稳定表达大片段DNA（可长达6kb），这为易沉默转基因表达提供了一种新策略，为开发工程原代细胞疗法提供了一种可扩展和有效的新方法。