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Science子刊:一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞

研究表明,将一种小分子与羟基脲结合使用,可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。

2024-08-12

2024全球罕见科研论坛全议程

2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于5月23-25日在上海三甲港绿地国际会议中心举办

2024-05-21

口服微蛋白用于治疗炎症性肠

本研究为自体炎症疾病的治疗提供了一个高效、安全、便捷和经济的新思路,具有广阔的临床应用前景。

2024-08-07

糖尿药物竟还能降低哮喘发作风险?!JAMA Intern Med:糖尿药物二甲双胍和胰高血糖素样肽-1受体激动剂或能抑制机体哮喘症的发作

来自伦敦帝国理工学院等机构的科学家们通过研究发现,数百万糖尿病患者经常服用的药物似乎能将人群哮喘症的发作率降低70%。

2024-11-28

Cell子刊:发现与炎症性肠相关的肠道细菌菌株

在这项新的研究中,研究人员分析了数千名 IBD 患者和健康对照者粪便样本中的细菌菌株基因型。他们揭示了数百种在 IBD 样本中更为突出的细菌谱系,它们的菌株显示出与这种疾病的长期进化关联性。

2024-07-03

Nature:新研究发现炎症性肠的主要原因

在这项新的研究中,这些作者进入了“基因沙漠(gene desert)”一个不编码蛋白的DNA区域,其中该区域以前曾被认为与IBD和其他几种自身免疫性疾病有关。

2024-06-13

NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

吃甜食、喝奶茶,这种饮食习惯增加抑郁症、糖尿以及中风的患病风险

这项研究表明,与爱吃甜食和杂食的人相比,注重健康饮食的人偏好更健康的食物选择(喜欢水果和蔬菜胜过肉食和甜食),他们有着更好的健康结局。

2024-11-02

辉瑞撤回已上市的镰状细胞治疗药物,曾斥资54亿美元收购

Oxbryta是一款每天一次的口服药物,通过增加血红蛋白对氧气的亲和力,抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程,从而发挥治疗作用。

2024-10-01

Nature:单细胞多组学研究揭示唐氏综合征儿童易患白血的原因

这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱,并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构,从而导致他们易患白血病等血液学疾病。

2024-10-03