反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：为功能性治愈提供新希望!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
Nature:研究揭示环二核苷酸和叶酸的跨膜转运机制
为探索SLC19A1识别叶酸和抗叶酸的机制，研究人员利用一组新的抗体解析了SLC19A1与5-MTHF（饮食和血液中主要存在的还原型叶酸）和PMX（一类新型抗叶酸药物）复合物的高分辨率电镜结构。
Science：揭示一种非编码单核苷酸多态性驱动人类胶质瘤发生的分子机制
来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究识别出了预防和治疗人类胶质瘤的重要线索，相关研究结果或为揭示胶质瘤发生背后的生物学改变提供了新的思路和视角。
Molecular Therapy: Nucleic Acids MAPT靶向锁定核酸反义寡核苷酸治疗牛皮病的鉴定与表征
tau蛋白是一种微管相关蛋白(MAPT)，最初被认为可以稳定和调节微管动态，后来被发现与一系列不同的信号通路和功能有关。Tau蛋白在神经元中表达最多，但在其他类型的细胞中也有发现，包括少突胶质细胞和星
小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默
反义寡核苷酸(ASO)治疗药物通常长度为16-20个核苷酸，由化学修饰的核苷酸组成，位于DNA中央部分的两侧，主要通过硫代磷酸连接。
反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床：有效降低乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA水平!
在慢性乙型肝炎（CHB）患者中，bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平，约30%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限（LLOQ）。
靶向microRNA-134的反义寡核苷酸减少癫痫发作
安杰曼综合征是一种严重的神经发育障碍，影响每12,000-20,000名男性和女性患者中的1名。临床症状包括严重的认知障碍、共济失调和抗药性癫痫。
空军医科大学：烟酰胺核苷通过SIRT1-PGC1PPARαα途径促进糖尿病心脏线粒体融合
糖尿病(DM)是世界范围内严重威胁人类健康的疾病。糖尿病被视为相当于心血管疾病的风险，包括冠心病和心力衰竭(HF)。一项研究表明，与年龄匹配的对照组相比，糖尿病患者发生心力衰竭的几率高出2-5倍。糖尿病与心力衰竭的关系已有广泛报道，主要涉及心肌结构和功能的异常，导致糖尿病心肌病(DCM)