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Nat Commun:特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血的新型组合疗法

来自荷兰的科学家们通过研究发现,阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感;目前这项研究尚处于早期阶段,但研究中使用的药物已经存在,这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度;研究人员表示,观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点,未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。

2022-03-06

中国罕见多层次保障体系2.0时代,寻找药物可及和行业发展的平衡

罕见病人群健康是全民健康中不可分割的一部分,中国罕见病领域的保障机制需根据其特殊性进行多元化支付体系的探索与创新。

2022-02-28

细菌阴道(BV)和滴虫新药!美国FDA批准Solosec(塞克硝唑颗粒剂):单次口服,治疗≥12岁患者!

Solosec是一种5-硝基咪唑类抗菌剂。细菌性阴道病是一种常见的阴道感染,滴虫病是最常见的非病毒、可治愈的性传播感染(STI)。

2022-02-21

1型糖尿首个疾病修正疗法!预防免疫治疗单抗teplizumab在美国重新申请上市!

teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年,有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病(T1D)的疗法。

2022-02-25

Arthritis Care & Res:健康的生活方式或能降低机体患类风湿关节的风险

来自哈佛大学陈曾熙公共卫生学院等机构的科学家们通过研究发现,健康生活方式或与机体较低风险的类风湿性关节炎有关。

2022-02-19

梗阻肥厚型心肌(oHCM)创新药!联拓生物mavacamten获国家药监局“突破治疗药物”认证!

mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

2022-02-17

梗阻肥厚型心肌(oHCM)创新药!mavacamten 3期临床成功,刚获中国“突破治疗药物”认证!

最近,mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证,该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

2022-02-18

庞贝(PD)基因疗法!安斯泰来公布AT845:在晚发型庞贝病成人患者中,安全和耐受良好!

AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法,直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。

2022-02-15

TNF抑制剂和铁死亡诱导剂联用或成为类风湿关节治疗的潜在候选药物

类风湿性关节炎(RA)是一种自身免疫性炎症性疾病,在此期间,增生的类风湿性滑膜覆盖软骨表面,侵袭软骨和骨骼,导致进行性关节破坏。

2022-02-16

治疗阿尔茨海默精神(ADP)相关幻觉和妄想!选择血清素反向激动剂Nuplazid在美国重新申请新适应症!

Nuplazid已被批准治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想,其独特药理学开创了一种新的药物类别:选择性5羟色胺反向激动剂(SSIA)。

2022-02-17