Nature子刊：叶海峰团队推出微型可控CRISPR激活平台HEAL，实现体内强力可控基因激活
该研究成功构建了一种体积更小、激活能力更强、且调控方式灵活的基于 dCas12f 的转录激活平台——HEAL。为小型化、高效能的 CRISPRa 系统的开发提供了全新范式 。
2026-01-13
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Nat Chem Biol：p53突变癌有新克星？杜雅蕊/徐国良等合作开发TDG抑制剂C-271选择性杀伤并激活先天免疫
这些发现揭示了TDG与p53之间的合成致死关系，确立了TDG抑制作为p53缺陷型癌症的一种潜在治疗策略。
2026-02-03
Nature：当致癌突变遭遇“大清洗”：驱动基因突变先后决定肠道肿瘤发展路径
这些发现，结合在人类结直肠癌中与类似启动事件一致的突变模式的证明，表明肠上皮中驱动突变发生的顺序可以决定克隆是正选择还是负选择，并可以塑造随后的肿瘤发展。
2025-12-26
《细胞·代谢》：皮肤受伤，激活毛囊！中国科学家发现，皮肤损伤通过巨噬细胞诱导脂肪分解，释放的脂肪酸激活毛囊干细胞、促进毛发再生
研究者发现，局部使用单不饱和脂肪酸就能有效激活eHFSC，起到治疗作用。看来我们又多了一种解决“绝顶”的方案了。
2025-11-18
Nature：罕见基因突变大幅增加多动症风险
研究团队通过对 8895 名 ADHD 患者和 53780 名对照个体的外显子测序数据中罕见编码区突变的分析，鉴定出三个与 ADHD 密切相关的基因——MAP1A、ANO8 和 ANK2。
2025-11-13
PNAS：纳米核酸激活免疫“总开关”，冷肿瘤变热战场
来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过研究开发出一种通过鼻腔给药的球形核酸纳米药物，其能成功激活大脑内部的免疫军团从而让“冷肿瘤”变成“热战场”。
2025-11-26
PNAS：肿瘤“自产自销”免疫激活剂——MIT新疗法让癌细胞“自掘坟墓”！
来自麻省理工学院等机构的科学家们通过让癌细胞“自产”免疫激活分子，成功实现了“以子之矛，攻子之盾”的抗癌新策略。
2025-11-11
《自然·医学》：高准确率AI读片识突变！新型AI模型基于常规病理切片检测EGFR突变，临床环境中AUC近0.9
用一张切片预判突变风险——这不仅是技术的革新，也是精准医疗向前迈出的关键一步。
2025-08-18
Science：泛素介导的线粒体自噬调节线粒体DNA突变的遗传
研究发现USP30酶过度激活会抑制泛素标记缺陷线粒体，导致突变线粒体DNA逃逸"质量控制系统"并遗传给后代；使用化合物CMPD39抑制USP30可在受精后创造"清除窗口"，有效清除突变线粒体DNA。
2025-10-24