罗氏与Dicerna签署$17亿协议，开发乙肝病毒RNAi疗法DCR-HBVS！
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的创新疗法。此次合作将集中于
戈谢病基因疗法！AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO
利用CAR-T细胞疗法及其改进版本治疗实体瘤大有可为（第2期）
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过
Science子刊：对潜伏性HIV病毒库形成的新见解有助于开发出更好的疗法
2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---抗逆转录病毒疗法（ART）可以将HIV病毒抑制到几乎无法检测到的程度，并且接受这种药物治疗的人可以活很多年。但是这种治疗不能彻底根除这种病毒；它持续存在于免疫细胞内的病毒库中，这种现象称为“潜伏（latency）”。即使一个人在感染后很早就开始治疗，这种潜伏性HIV病毒库仍会形成，但是人们在很大程度上尚不清楚这种病毒库形成的动态变化。如今，在一项新
创新系统延长基因电路寿命 有望最大化溶瘤细菌的抗癌效力
在过去二十年里，合成生物学家已经开发出复杂的基因电路来控制单个细胞的活动，但随着时间的推移，这种系统不可避免地会由于导致失控突变的进化选择压力而失去功能。现有解决方法包括将重组元件整合到宿主基因组中和使用质粒稳定元件，合成“杀伤开关”或合成氨基酸。虽然稳定元素可以延长作用时间，但是进化将不可避免地使稳定元素失效。近日，加州大学圣地亚哥分校的研究人员开发了一种可以让基因电路持续更长时间的新方法，他们
Immunity：表达瘦素的溶瘤病毒促进T细胞清除肿瘤，有望开发出新的癌症免疫疗法
2019年9月22日讯/生物谷BIOON/---尽管细胞毒性T细胞使用许多不同的效应途径杀死受感染或者癌变的细胞，但是它们通常不能有效地清除实体瘤。在某些情况下，T细胞根本无法进入致密的肿瘤组织。在其他情况下，T细胞遭受衰竭，无法发挥效应功能。肿瘤通过减少组织的氧合作用和养分，极大地改变它们的局部环境，从而使得T细胞代谢不足并阻止这些细胞发挥功能。对T细胞进行代谢重编程以增加葡萄糖摄取或保持线粒体
I-Mab Biopharma 宣布新型免疫疗法得到批准在中国进行多发性骨髓瘤的临床试验
I-Mab Biopharma是一家总部位于中国和美国的临床生物制药公司，专门致力于发现和开发免疫肿瘤学和自身免疫性疾病中新型或高度分化的生物制剂，以及德国生物制药公司MorphoSys AG今天宣布，I-Mab已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的研究性新药（IND）许可。人类单克隆抗CD38抗体TJ202 / MOR202用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的二三期临床试验将在中国大
杨森Darzalex-VTd疗法获FDA批准 一线治疗多发性骨髓瘤
杨森（Janssen）公司宣布，该公司和Genmab公司联合开发的CD38抗体Darzalex（daratumumab），与硼替佐米（bortezomib），沙利度胺（thalidomide）和地塞米松（dexamethasone）联用（也称为Darzalex-VTd疗法）获得FDA批准，一线治疗适于使用自体干细胞移植疗法（ASCT）的初治多发性骨髓瘤（MM）患者。多发性骨髓瘤是一种由于骨髓中的浆
肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法有望率先攻克实体瘤
说到治疗癌症的细胞疗法，我们首先想到的可能是CAR-T细胞疗法和TCR细胞疗法。两款CAR-T细胞疗法已经获得FDA批准上市，它们在治疗白血病方面已经取得了出色的疗效。然而，在治疗实体瘤方面，CAR-T和TCR细胞疗法取得的进展却非常有限。在今年的ASCO年会上，一种已经有30年历史的细胞疗法却异军突起，在治疗黑色素瘤和宫颈癌患者的临床试验上获得了出色的结果。这就是Iovance Biothera
Sci Adv：破解腺病毒“代码”有望帮助开发新型抗癌疗法
2019年9月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自卡迪夫大学的科学家们通过研究首次揭示了腺病毒26型（Ad26，Adenovirus type 26）感染人类细胞的分子机制。图片来源：CC0 Public DomainAd26常被用来开发有效的人类疫苗，其是科学家们非常感兴趣的一种病毒；Ad26是一类能引起严重性呼吸窘迫