Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
肥厚型心肌病治疗市场迎来实力玩家
在未来几年，CMI类药物将是推动HCM治疗市场变革的关键驱动因素，而Mavacamten和Aficamten和这两款重磅CMI药物的同台竞技也将为HCM患者带来更多的治疗选择。
2024-07-29
EMBO Rep：组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤
他们的实验提供了更多证据，证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症，比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。
2024-08-29
工程化益生菌制剂治疗溃疡性结肠炎方面获进展
鉴于临床UC发病情况的复杂性，该研究构建了多种小鼠模型，通过结肠长度、炎症细胞比例、炎症因子水平等多维度证明了Se-fLac能够改善UC的症状且治疗效果优于临床药物。
2024-09-11
Nat Med：抗抑郁药伏替西汀有望用于治疗胶质母细胞瘤
研究者利用pharmacoscopy，同时在来自人体癌症组织的活细胞上测试数百种活性物质。他们的研究主要集中在可穿过血脑屏障的神经活性物质上，如抗抑郁药、帕金森病药物和抗精神病药物。
2024-09-30
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
2024-09-07
Nat Commun：科学家开发出有望治疗人类多种癌症的多功能抗体
这项研究旨在建立一种比目前可用方法更灵活、安全且快速的癌症疗法，他们所开发的新方法能为每位患者量身定制，从而增强机体免疫系统抵御癌症的能力。
2024-11-26