Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
研究发现肝细胞癌治疗新靶点
揭示了肝细胞癌（肝癌）与良性肝再生过程的代谢机制的差异，发现通过联合靶向特定代谢酶与维生素A衍生物，可实现比现有靶向药物更高效的肝癌抑制效果，为肝癌治疗开辟了新路径。
2025-11-19
《自然·医学》：ctDNA可以指导肠癌治疗！3期临床结果显示，ctDNA阴性肠癌患者或可接受强度较低的治疗
研究结果表明，ctDNA是强大的预后判断工具，基于它来指导治疗降级能显著减少化疗毒性，且疗效接近未经ctDNA指导的标准治疗。
2025-10-25
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
Blood Adv：老年白血病治疗大变革！
迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心等机构的科学家们领衔制定了2025年新版老年AML治疗指南，该指南基于最新临床证据，系统回答了老年AML治疗中最关键的九个问题，涵盖是否治疗、如何选药、移植时机等。
2025-12-06
法瑞西单抗引领眼底治疗进入“长效时代”
2025-10-12
Cancer Cell：肿瘤内细菌，驱动癌症治疗耐药性
该研究发现，肿瘤浸润细菌具核梭杆菌破坏癌症上皮细胞间的相互作用并诱导细胞周期停滞，从而赋予了癌细胞对化疗药物 5-氟尿嘧啶（5-FU）的耐药性，突显了微生物与肿瘤之间的相互作用是治疗的潜在靶点。
2025-10-19
Nature：慢性疼痛治疗新靶点——SLC45A4
该研究证实，SLC45A4 是一种编码神经元多胺转运体的疼痛基因，其基因突变与人类慢性疼痛风险密切相关，缺乏 SLC45A4 蛋白的小鼠表现出正常的机械力敏感性。
2025-09-10
一家三甲医院成立细胞治疗中心
2025-11-17
肠道菌群：抗癌治疗的 “隐藏队友”，你了解吗？
研究发现，特定肠道菌群可辅助诊断结直肠癌、肝癌等多种癌症，还能影响放化疗、免疫治疗的疗效，而粪菌移植、益生菌、饮食调节等方式，有望成为抗癌治疗的 “神助攻”。
2025-12-02