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《Nature》破解罕见病治疗新思路:发现“坏基因”的“好搭档”ABHD18,抑制它可治疗Barth综合征

该研究利用功能基因组学方法系统地识别了与 TAZ 相关的基因间相互作用,并确定了 ABHD18 为一种编码 CL 成熟过程中典型酶的基因抑制因子,同时也将其视为治疗 BTHS 的潜在药物靶点。

2026-02-14

5万余张“脑片”分析发现,大脑成像数据可预测认知障碍、脑萎缩、老年人身体虚弱、慢性病等等结局

本次研究使用的则是达尼丁研究中,860名参与者45岁时收集的单次T1加权MRI扫描数据,通过包含315个脑结构特征的弹性网回归模型建立了DunedinPACNI。

2025-07-15

Blood Adv:老年白血病治疗大变革!

迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心等机构的科学家们领衔制定了2025年新版老年AML治疗指南,该指南基于最新临床证据,系统回答了老年AML治疗中最关键的九个问题,涵盖是否治疗、如何选药、移植时机等。

2025-12-06

肿瘤免疫治疗迎新突破!Sci Adv:纳米碰撞激活树突状细胞抗瘤能力,解锁机械免疫治疗新方向

内源性生物颗粒引发的纳米碰撞可提升树突状细胞的运动与趋化能力,其核心机制为Piezo1钙信号通路的调控,团队研发的超声响应纳米碰撞发生器联合化疗,能有效抑制黑色素瘤生长、转移与复发。

2026-02-26

肠道菌群:抗癌治疗的 “隐藏队友”,你了解吗?

研究发现,特定肠道菌群可辅助诊断结直肠癌、肝癌等多种癌症,还能影响放化疗、免疫治疗的疗效,而粪菌移植、益生菌、饮食调节等方式,有望成为抗癌治疗的 “神助攻”。

2025-12-02

Nature:突破罕见病治疗困境!科学家发现巴氏综合征的新型治疗靶点

来自多伦多病童医院等机构的科学家们通过研究揭示了ABHD18基因在巴氏综合征治疗中的潜在价值。

2025-09-06

Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病

该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。

2025-09-19

Cancer Cell:肿瘤内细菌,驱动癌症治疗耐药性

该研究发现,肿瘤浸润细菌具核梭杆菌破坏癌症上皮细胞间的相互作用并诱导细胞周期停滞,从而赋予了癌细胞对化疗药物 5-氟尿嘧啶(5-FU)的耐药性,突显了微生物与肿瘤之间的相互作用是治疗的潜在靶点。

2025-10-19