2026年中国首篇NEJM论文：CAR-T细胞治疗自身免疫溶血性贫血
该研究应用 CD19 靶向的 CAR-T 细胞疗法（由合源生物开发）清除了导致自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的自身反应性 B 细胞和浆细胞，进一步揭示了疾病复发机制。
2026-01-22
Nature：脂滴堆积成导致AD，段聚宝等团队锁定PICALM风险等位基因，开辟治疗新路径
该研究通过不利的脂滴积累揭示了小胶质细胞在 PICALM 位点的特异性 LOAD 易感性，为开发临床干预措施提供了神经生物学基础。
2026-02-09
Nat Cell Biol：三大因素决定管腔形态，囊性疾病治疗迎新思路
研究结果表明，胰腺类器官中管腔的形状和结构，取决于细胞增殖速度、管腔内压力以及管腔周围上皮细胞的通透性这三大核心因素，三者的动态平衡最终塑造了管腔的最终形态。
2026-01-20
《Science》背靠背揭开冬眠秘密，或有助于多种疾病治疗
研究确定了冬眠动物中具有趋同加速进化的CREs，将它们与驱动FFR反应的枢纽基因联系起来，并绘制了它们在下丘脑细胞类型中的活性。
2026-01-18
Cell重磅：电磁场“遥控”体内基因表达，用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模及抑郁症治疗
该研究展示了一项突破性技术——电磁场诱导基因开关，它能让科学家像使用遥控器一样，远程、精准地控制活体动物体内的基因表达，并成功用于逆转衰老、阿尔茨海默病建模、抑郁症治疗。
2026-04-18
Science子刊：沈阳药科大学张宇团队利用猪精液制成的眼药水，治疗眼肿瘤，同时不损伤视力
该研究证明，精液来源外泌体（SEVs）凭借其表达的表皮生长因子介导可逆性紧密连接破坏，从而有效穿透眼部屏障。首次建立了基于SEV的无创眼后段递送平台，为治疗眼后段疾病提供了变革性策略。
2026-04-02
国内首个口服生长激素促分泌药物获批临床，金赛药业有望开启特发性矮小治疗"口服新时代"
近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称 "金赛药业"）宣布，其自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物 GS3-007a干混悬剂正式获得中国国家药品监督管理局批准，即将开展用于治疗儿童特发性身材矮小（
2026-04-16
MedComm 最新研究：工程化细胞外囊泡双靶向递送，开启肿瘤免疫治疗新篇章
本研究构建DP7‑C修饰的工程化肿瘤细胞外囊泡，可同时靶向肿瘤与淋巴结并高效递送PD‑L1小干扰RNA，显著抑制肿瘤生长、重塑免疫微环境，为肿瘤免疫治疗提供安全高效的新方案。
2026-03-24
Cell Death & Differ：复旦大学王陈继等团队发现透明细胞肾细胞癌免疫治疗新靶点
该研究结果阐明了一条调控PD-L1转录的新型DPP9–BRISC–SHMT2轴，并确定1G244可作为增强癌症免疫治疗疗效的一种替代性联合策略。
2026-03-19
酪酸梭菌CGMCC0313-1在治疗早产儿喂养不耐受中的临床应用及产业化概述
2026-04-17