Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Cell Rep Med：科学家有望利用iNKT细胞平台来治疗人类癌症
来自Perelman医学院等机构的科学家们通过研究推测，如果从具有某些特征的供体中提取出allo-iNKTs，或许就能帮助抵御机体自身的排斥反应且不需要进行额外的基因编辑操作。
2023-10-27
Gastroenterology：上海交大王存/覃文新等团队揭示衰老肝癌细胞对基于CRBN的PROTAC治疗易感性的分子机制
XPO1抑制剂通过阻断细胞核内的RB1起作用，导致E2F信号的减少，从而促进CDK4/6抑制剂诱导衰老。
2024-01-24
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
BJH：新型治疗性靶点或能关闭人类多发性骨髓瘤生存和进展的能力
来自阿德莱德大学等机构的科学家们通过研究开发了一种能抑制多发性骨髓瘤的新型疗法，其或有望减缓甚至预防患者疾病的复发。
2023-12-04
Nature子刊：具备免疫系统的类器官可评估肿瘤免疫治疗脱靶效应
通过招募免疫细胞靶向肿瘤，癌症免疫治疗已成为目前对抗癌症最有前途的策略之一。尽管显示出良好的临床疗效，但由于癌症细胞和免疫抑制肿瘤环境中新抗原的低表达等因素影响，肿瘤免疫疗法只对一小部分患者和肿瘤亚群
2024-01-04
中国台湾阳明交通大学的研究者们为子宫内膜癌的诊断和治疗提供了潜在的途径
该研究表明EXOSC5增加NTN4的表达，通过整合素β1/FAK/SRC途径激活c-MYC，为EC的诊断和治疗提供了潜在的途径。
2024-03-19
Molecular Therapy：细胞外亲环素A-整合素b2复合体作为病毒性肺炎的治疗靶点
本研究揭示了eCypA促进炎症反应的另一种方式。ECypA与整合素b2结合，整合素亚单位是一种白细胞特异性整合素亚单位，导致白细胞转运和促炎细胞因子的表达。
2024-03-30