Nature子刊:王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9
该研究应用噬菌体辅助进化,开发出一种紧凑型Cas9核酸酶——SlugCas9-NNG,其能够识别简单的NNG PAM序列,进一步扩大了基因编辑靶向范围。
脂质聚合物混合纳米颗粒可能成为癌症治疗量身定制的下一代方法
癌症是所有健康问题中高度分级和广泛传播的疾病,是全球死亡率和发病率的主要原因。2018年发现了1800多万癌症患者,其中900多万人死亡。到2040年,这一数字将翻一番。
迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
导致喝酒脸红的基因突变,还会增加心脏病风险,吴庆明团队找到潜在治疗药物
研究团队评估了8种药物的治疗效果,这些药物已知能够减少炎症、降低活性氧(ROS)和增加一氧化氮(NO),其中7种已获FDA批准,还有1种是ALDH2激活剂Alda-1。
Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
张进团队开发第二代iPS来源的CAR-巨噬细胞,在细胞治疗实体瘤领域取得系列突破
张进团队一直致力于iPSC来源的CAR-iMAC抗实体肿瘤的研究工作,并深耕积累,构建了一条系统性的研发路径。
Cell子刊:沈少明/陈国强/苏冰合作揭示mTORC1感应氨基酸的普适性机制
上海交通大学医学院沈少明研究员、陈国强院士和苏冰教授课题组合作,在 Cell 子刊 Cell Metabolism 发表了题为:The tRNA-GCN2-FBXO22 axis-mediated m
复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化
传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂,最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级,显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险
Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物?
今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。