Cell：揭示抑制PAAN核酸酶可预防帕金森病中的神经退化
这一实验结果可能推动一种药物的开发，这种药物可以安全在人体中使同一通路短路，并防止帕金森病、中风和其他神经退行性疾病特有的破坏性影响。
2022-06-08
苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的，PAH基因编码一种肝酶，负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。
2022-06-02
小核酸药物！靶向microRNA-134的反义寡核苷酸减少癫痫发作
安杰曼综合征是一种严重的神经发育障碍，影响每12,000-20,000名男性和女性患者中的1名。临床症状包括严重的认知障碍、共济失调和抗药性癫痫。
2022-05-30
Nature子刊：朱听团队实现镜像核酸的定向进化，并拓展了在疾病诊疗中的应用
构成生命的天然核酸与蛋白质具有手性单一特性：天然核酸均由 D 型核糖组成，天然蛋白质几乎均由 L 型氨基酸组成。
2022-06-08
科研人员发现核酸与含卤配体之间的卤键作用
探索含卤化合物与核酸之间可能形成的卤键作用，对提高化合物-核酸之间的亲和力、改善药物的成药性，以及探索小分子配体和核酸之间的作用机制都有重要作用。
2022-05-23
Clin Infect Dis：迄今为止最大的噬菌体治疗病例研究显示，利用噬菌体治疗分枝杆菌感染的成功率超过50%
在一项新的研究中，来自匹兹堡大学和加州大学圣地亚哥分校等研究机构的研究人员报告了20项关于使用这种实验性治疗的新病例研究，显示该疗法在一半以上的患者中获得了成功。
2022-06-23
核酸药物: Rab18是GalNAc偶联siRNA诱导Hep3B细胞沉默的关键调控因子
小干扰RNA(SiRNAs)是一种通过RNA干扰(RNAi)途径特异性降解靶基因mRNA的短小(20-25bp)双链RNA分子。
2022-06-01
精准测“艾”助力诊疗全程，豪洛捷Aptima HIV核酸定量定性检测试剂上市
2022年5月，据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，豪洛捷Aptima®HIV核酸检测试剂盒（RT-TMA法）获得批准，可用于体外定量和定性检测人血浆和血清中的病毒核酸。
2022-05-18