研究揭示RNA poly(A)尾巴内部广泛存在其他碱基修饰
RNA poly(A)尾巴是成熟的mRNA和lncRNA的重要组成部分，对RNA稳定性和翻译起着重要的调控作用。然而目前的poly(A)尾巴检测技术仍然非常有限。11月22日，中国科学院遗传与发育生物学研究所陆发隆研究组在《自然-通讯》（Nature Communications）发表题为Poly(A) inclusive RNA isoform sequencing (PAIso-seq) re
罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
新型CRISPR工具或能通过将RNA复制到基因组中精确修饰基因
2019年11月19日 讯 /生物谷BIOON/ --构成生命蓝图的DNA序列变异对任何物种的健康都是至关重要的，成千上万的DNA突变被认为都会导致疾病，经过几十年的遗传学和分子生物学研究后，如今研究人员在开发能够纠正突变的基因组编辑工具上取得了巨大的进展，但由于工具依赖于复杂和相互竞争的细胞过程，基因编辑的效率和准确性似乎受到了根本性的限制；近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，研
Cell：在细胞分裂时，组蛋白化学修饰也可遗传，并在维持后代细胞身份中起关键作用
2019年11月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国纽约大学朗格尼医学中心的研究人员发现不仅DNA的遗传，而且包装DNA的蛋白发生的变化的遗传在细胞增殖时维持它们的身份。这项研究揭示了在发育期间，每个细胞进行增殖而产生两个子细胞时，它们将它们的身份传递给下一代细胞。这些研究人员说，所有细胞都具有一套相同而又完整的DNA，但是每个细胞经编程后激活或沉默某些基因，从而确定它们是
脑靶向核酸纳米传递系统研究取得进展
10月11日，国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院巫林平课题组和英国纽卡斯尔大学教授Moein Moghimi研究团队共同合作，基于多肽的脑靶向纳米传递系统的最新成果“Crossing the blood-brain-barrier with nanoligand drug carriers s
维昇药业宣布其TransCon人生长激素，在中国首个未经修饰的长效人生长激素即将在国内开展III期临床研究
2019年10月25日，专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其TransCon人生长激素向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交的III期临床试验申请已经获得批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的临床研究。TransCon人生长激素将成为中国首个未经修饰的长效人生长激素，每周一次使用，可持续释放与每日一次制剂同样的人生长激素。近期，Tran
维昇药业中国首个未修饰长效(每周1次)人生长激素获准开展3期临床
2019年10月27日讯 /生物谷BIOON/ --维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）是一家致力于内分泌相关疾病治疗、将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司。近日，该公司宣布，TransCon人生长激素（TransCon hGH）的III期临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的III期临床研究。TransCon人生
研究揭示拉沙热病毒囊膜糖蛋白N-糖基化修饰机制
病毒学国际学术期刊Journal of Virology 近期在线发表了生物安全大科学中心/中国科学院武汉病毒研究所肖庚富团队的最新研究成果，论文题为Comprehensive Interactome Analysis Reveals that STT3B is Required for the N-Glycosylation of Lassa Virus Glycoprotein。该
纳米载体的表面功能化修饰为推进基因神经调控扫除障碍
9月24日，ACS applied Materials & Interfaces 期刊在线发表了题为Effect of PEGylated Magnetic PLGA-PEI Nanoparticles on Primary Hippocampal Neurons： Reduced Nano-neurotoxicity and Enhanced Transfection Eff
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递