脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
2022-05-31
Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2022-05-25
Molecular Therapy:建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型
脑智卓越中心等建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型。该模型在基因、细胞、脑电活动（EEG）、行为、药物干预等方面均再现了人类病患典型的临床特征。
2022-04-04
新冠又一可怕遗症！BMJ：血栓风险大幅增加，轻症也中招！
COVID-19引发了一场全球健康危机，目前大约已有数百万人因其死亡。患者症状从轻微到严重不等，其中最常见症状是伴有急性呼吸窘迫综合征的肺炎。最近，心血管并发症的报道不断增加。有研究表明，感染COVI
2022-04-22
新研究发现，走路慢和老忘事儿，痴呆症风险加倍
阿尔茨海默症（AD），俗称老年痴呆症，是一个具有高经济和社会负担的全球健康问题。全球约有5000万痴呆症病例，每年新增约有1000万例，在中国，有上千万患者，位居全球第一。尽管科学界在阿尔茨海默症上投入了许多精力，但目前仍然没有十分有效的治疗方案来预防或治愈阿尔茨海默症。运动性认知风险综合征（MCR），是一种同时出现运动和认知症状的疾
2022-03-01
Frontiers in Neuroscience:构建出阿尔茨海默症模型小鼠全脑Aβ斑块及其周围多种结构的高精度全景图
该研究基于显微光学切片断层成像（Micro-Optical Sectioning Tomography，MOST）系统获得的全脑Nissl染色数据集，设计了针对相邻灰度区间内多种结构元素的信息提取及重
2022-05-16
Nat Commun：科学家发现治疗精神分裂症的潜在方案
精神分裂症（SZ）是一种精神疾病，具有复杂的遗传风险，由数百种风险变异之间的相互作用决定。该研究表明，旨在减轻BET蛋白与高乙酰化组蛋白相互作用的治疗方法可能有助于预防或治疗SZ。
2022-05-05