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AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Nature:开发出能揭示人类机体遗传突变最早期迹象的新型HiDEF测序技术

HiDEF-seq技术就能以极高的准确性检测双链突变,每分析100万亿个碱基对大约就会读取一个记录错误。

2024-06-19

罗氏两款新药获欧盟委员会积极意见,有望顺利获批

如果此次获得欧盟委员会批准,PiaSky将成为欧盟首个每月皮下注射PNH治疗药物,在经过适当的培训后,患者可以选择自我管理。

2024-07-01

Advanced Materials:张川/洪佳旭团队开发杂合外泌体囊泡,靶向递送siRNA,治疗干眼症

近日,上海交通大学张川教授团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭主任医师团队合作,在 Advanced Materials 期刊发表了论文。

2024-07-19

BMS与Repertoire达成18.65亿美元合作,开发三种自免疫苗

根据协议条款,除了获得分级版税外,Repertoire将获得6500万美元的预付款,以及高达18亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。

2024-05-09

Cell Rep:科学家识别出开发新型结核病疫苗的新型“非常规”途径

本文研究结果表明,除了能产生抗体之外,靶向作用B细胞的调节性功能或能作为一种开发新型结核病疫苗的有价值的策略。

2024-07-17

刘如谦团队开发更高效的定点大片段基因整合技术——PASSIGE

这项最新研究表明,利用连续进化的整合酶的PASSIGE技术是哺乳动物细胞中基因靶向整合的一种异常有效的方法。

2024-06-12

Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功,即将递交上市申请

Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA),靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA。

2024-06-25

研究开发金属结合蛋白组学分析新方法

METAL-TPP为金属蛋白质组研究提供了有力的工具,扩展了人们对金属结合蛋白多样性和复杂性的理解。通过揭示金属离子在细胞内的具体生化功能,为开发新的疾病治疗策略提供参考。

2024-04-18

Science:在体内将肿瘤细胞重编程为cDC1细胞,有望开发出新的癌症免疫疗法

此前研究表明,免疫系统之所以无法摧毁某些类型的癌性肿瘤,是因为这些肿瘤形成了一层防护罩或保护屏障,阻止T细胞直接攻击它们,而在这项新的研究中,研究者开发了一种新方法来摧毁这些屏障。

2024-09-23