Cell:先导编辑+AI,全面解析ATM基因所有点突变的功能
该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变(SNV)进行了全面功能评估,并开发了一种深度学习模型——DeepATM。
2025-07-16
Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Immunology:敲除这个基因,增强人类NK细胞抗癌能力
这些发现表明,敲除 SMAD4 是增强 NK 细胞抗肿瘤活性的一种通用且极具吸引力的新策略,为改进基于 NK 细胞的癌症免疫疗法开辟了新途径。
2025-03-30
最新Nature:铁缺乏会通过影响组蛋白修饰和基因表达,导致Sry基因表达下降,引发雄性向雌性的性别逆转
这项研究以严谨的实验设计和深入的机制探讨,揭示了母体缺铁对胎儿性别发育的潜在风险。
2025-06-10