柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Cancer Cell：新型抗癌药物或能让免疫疗法变得更加有效
本文研究结果表明，EZH2的抑制除了能促使淋巴瘤B细胞具有一定的免疫原性外，还能通过直接对CAR-T细胞发挥作用从而增强CAR-T细胞的疗效。
2024-12-15
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
Nature Biotechnology：失败也是财富，TransEuro试验如何为下一代帕金森疗法“趟雷”？
试验结果已然揭晓，它没有带来简单的成功故事，却为我们描绘了一幅复杂而真实的画面，揭示了细胞治疗的艰辛与突破方向，尤其为当下正如火如荼进行的干细胞（stem cell）替代疗法试验提供了至关重要的经验。
2025-05-06
Nat Cancer：新型癌症疗法或能利用细菌毒素来训练宿主机体的免疫系统
本文研究结果表明，设计ATCs来促进机体对肿瘤细胞的免疫识别或许代表了一种能治疗多种人类癌症的潜在有希望的疗法。
2025-03-10
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19