2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
NEJM：新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者
本文研究结果表明，相比化学免疫疗法治疗而言，药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。
2025-02-08
CAR-T细胞疗法研究进展（第47期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
2024-10-31
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法，为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01作为一种新型的免疫疗法，具有成为癌症治疗标准方案的潜力，并为未来癌症治疗领域的突破性进展奠定了基础。
2025-01-29
Haematologica：新研究评估了CAR-T细胞疗法tisa-cel的并发症风险
基于这项研究的这些观察结果，这些作者得出结论：使用地塞米松等类固醇可以有效地早期治疗喉部水肿。他们发现，服用类固醇可以缓解患者的症状，而不会降低CAR-T细胞疗法的有效性。
2025-01-23
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法！为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01是一种创新的异体CAR-T细胞疗法，专门针对神经母细胞瘤（NB）细胞表面特有的GD2分子进行治疗。
2025-01-23
干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
这项在美国10个中心开展的随机双盲试验，首次揭示了干细胞疗法的多重保护机制：通过静脉输注的间充质干细胞如同微型"修复工兵团"，既能分泌血管内皮生长因子加固血脑屏障，又能释放抗炎因子平息神经炎症。
2025-03-13
Cell：增强脑膜淋巴管功能的疗法有望改善年老哺乳动物的记忆力
这项新研究发现，不堪重负的小胶质细胞会产生一种遇险信号，一种称为IL-6的免疫蛋白，它作用于脑细胞，促进淋巴管受损小鼠的认知能力下降。
2025-03-25