Nat Commun：SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码，跨种族研究开辟精准治疗新路径
跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异，SIM1基因被确认为核心调控因子，为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。
2025-12-10
康悦达®（司普奇拜单抗注射液）纳入国家基本医疗保险药品目录，三大自免疾病治疗更可及
2025年12月7日，康诺亚宣布，公司自主研发的国家1类新药康悦达®（司普奇拜单抗注射液）纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（"国家基本医疗保险药品目录"）
2025-12-08
登上Cell子刊封面：王敏君团队等建立临床级的规模细胞生产方案，为肝病细胞治疗带来新突破
研究团队通过规模化筛选技术，建立了成分明确（component-defined）、无基质胶（Matrigel-free）的胆管上皮细胞培养体系，可在 GMP 条件大规模生产人类胆管上皮细胞。
2025-10-23
Cancer Cell：缪煜轩团队揭示癌症免疫治疗复发新机制：肿瘤起始干细胞通过代谢对话塑造免疫抑制微环境
这项研究系统揭示了肿瘤起始干细胞通过代谢途径特异性调控肿瘤-基质交界处中性粒细胞功能的新机制，为理解肿瘤免疫抑制微环境的形成提供了重要理论依据。
2025-12-05
登上Cell子刊：正大天晴BET抑制剂临床试验结果发布，安全有效治疗复发或难治性淋巴瘤
这项多中心 1 期临床试验结果显示，口服 BET 抑制剂 TQB3617 在复发或难治性淋巴瘤患者中表现出可接受的安全性和良好的疗效，最常见的治疗相关不良事件为血小板减少症，发生率为 36%。
2025-11-01
中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市
全球特药领域生物制药公司益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
2025-09-29
Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
谭蔚泓院士连发3篇论文，开发核酸适配体药物，治疗阿尔茨海默病及多种癌症类型
2025-10-10
国产CAR细胞疗法，又双叒叕登上顶刊 Cell：BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症
CAR-T 细胞经过工程改造，能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原，在多种自身免疫疾病（例如系统性红斑狼疮）中展现出有潜力的治疗效果。
2025-10-17
Cell Stem Cell综述：彭勃/饶艳霞团队总结小胶质细胞替换从动物模型实现到临床治疗的五年快速发展历程
这证明了小胶质细胞替换治疗的临床可行性、安全性和有效性，标志着该策略从动物模型迈向临床治疗的首次跨越。
2025-12-19