中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市
全球特药领域生物制药公司益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
2025-09-29
Cell Stem Cell综述：彭勃/饶艳霞团队总结小胶质细胞替换从动物模型实现到临床治疗的五年快速发展历程
这证明了小胶质细胞替换治疗的临床可行性、安全性和有效性，标志着该策略从动物模型迈向临床治疗的首次跨越。
2025-12-19
参天公司在日本获得治疗获得性上睑下垂创新药UPNEEQ® Mini 0.1%盐酸羟甲唑啉滴眼液的生产和销售许可
近日，全球眼科领域的领导企业参天公司宣布在日本获得UPNEEQ®Mini 0.1%盐酸羟甲唑啉滴眼液（研发代号：STN1013800）的生产和销售许可，用于治疗获得性上睑下垂。
2026-01-10
Cell Rep突破性发现：PPARγ激动剂破解肥胖困局，核糖体机制开辟治疗新赛道
PPARγ激动剂罗格列酮可激活肥胖小鼠脂肪祖细胞的核糖体基因表达，增强脂肪生成相关mRNA的选择性翻译，改善糖代谢与脂肪组织可塑性，为代谢疾病治疗提供全新靶点。
2026-01-09
Cell背靠背：超越细胞骨架，非肌肉肌球蛋白 II抑制剂重塑胶质母细胞瘤治疗与成瘾干预的版图
该研究报告了关于 MT-125 具有高度的脑渗透性，并且安全性极佳，能够阻止胶质母细胞瘤的侵袭和细胞分裂，具有强大的临床应用潜力，可用于治疗胶质母细胞瘤。
2026-02-09
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
2026-01-05
ACS Nano：温州医科大学胡晓丽等团对研究设计动态共价双前药组装体有效治疗子宫内膜炎
该研究构建了一种动态共价双前药纳米平台（SFB），整合了亚精胺（SPD）与黄芩素（BAI）的抗炎、抗凋亡及促自噬作用。
2026-02-08
麒麟启步，翼展征途 | 劲方GFH375单药治疗胰腺癌III期研究("麒麟-翼01")全国研究者会议圆满召开
劲方医药（2595.HK）近日成功召开GFH375（口服KRAS G12D抑制剂）III期注册性研究的全国研究者会议。
2026-02-12
Cell Metab：不只是减肥药，童丽萍/陈棣等揭示司美格鲁肽治疗骨关节炎的代谢调控机制
该研究发现，GLP-1 受体激动剂司美格鲁肽对代谢性骨关节炎展现出显著的软骨保护作用，且这一疗效独立于其减重功效之外，打破了“依靠减重改善OA”的传统认知。
2026-02-13