SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)创新疗法！诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan：3期临床疗效 优于抗C5疗法!
iptacopan是一款首创的补体系统替代途径抑制剂，有潜力带来第一种口服疗法，改变PNH治疗模式。
2022-10-27
PLoS Biol：如果淀粉样蛋白能驱动阿尔兹海默病发生 那抗淀粉样蛋白疗法为何无法减缓该病的进展？
来自德国神经退行性疾病研究中心等机构的科学家们通过研究回答了为何尽管有强有力的遗传和生物标志物证据能表明淀粉样蛋白的堆积会驱动阿尔兹海默病的发生，但针对该病的疗法进展仍然非常有限。
2022-07-29
Nature：免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化症中发挥重要作用
在一项新的研究中，来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说，免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）（也被称为卢伽雷氏病）中发挥基本作用。
2022-06-29
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
2022-05-31
Nature子刊: 细胞外波形蛋白模拟血管内皮生长因子，是抗血管生成免疫治疗的靶点
肿瘤微环境(TME)具有高度的免疫抑制作用，这在很大程度上是由异常的肿瘤血管介导的。由于持续暴露于肿瘤衍生的生长因子，肿瘤内皮细胞(ECs)对炎性细胞因子变得无能，导致血管非黏附，从而逃避免疫。
2022-05-30
