基石药业ESMO公布艾伏尼布AML中国研究数据 IDH1突变型肿瘤迎来新疗法
急性髓系白血病（AML）是成人白血病中最常见的类型，被称为中老年人的“噩梦”。 在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率为29%。
前列腺癌创新疗法！PSMA靶向放射配体疗法177Lu-PSMA-617：显著延缓健康相关生活质量和疼痛的恶化!
177Lu-PSMA-617能够将辐射精准地递送至PSMA阳性前列腺癌细胞，不损害周围健康组织。
胃癌创新疗法！再鼎医药/安进FGFR2b靶向单抗bemarituzumab在中国和美国均获突破性疗法认定!
在FGFR2b阳性/HER2阴性胃癌患者中，与安慰剂+化疗相比，bemarituzumab+化疗一线治疗显著显示出临床显著和实质性益处。
Nature：科学家有望开发出阻断进行性多发性硬化症的新疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究绘制出了多种基因、分子、细胞的活性及其在特定类型的多发性硬化症患者大脑病变过程中的相互作用，这些病变被认为会导致患者进展为渐进性的残疾。相关研究结果或能提供一种潜在的新方法来有效检测新型疗法阻断神经退化的潜力，并且确定了参与组织损伤的最会祸首，其或许在未来有望作为新型靶点来帮助科学家们开发新型疗法。
J IMMUNOTHER CANCER:CTLA4启动子低甲基化在初始诊断时是一种阴性预后生物标志物，但可预测透明细胞肾细胞癌中基于抗PD-1免疫疗法的反应和有利结果
在癌症免疫治疗时代，针对细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4 (CTLA-4)和/或程序性细胞死亡受体/配体1 (PD-1/PD-L1)轴的免疫检查点阻断(ICB)的应用改善了晚期透明细胞肾细胞癌(ccRCC)的临床疗效结果。
低通量筛选发现抗疟候选药物
这一期的《科学转化医学》杂志发表一项赛诺菲与几所大学科学家合作发现抗疟候选新药的工作。与主流的高通量筛选上百万化合物不同，作者从赛诺菲进入临床的化合物中挑选350个化合物、加上450个对疟原虫各种蛋白的其它物种同源蛋白有一定活性的化合物作为筛选库。用一个细胞测试筛选这800个化合物得到6个系列120个活性好于1uM的苗头化合物、命中率15%，这远高于~0.5
罕见酮代谢疾病创新疗法！阿斯利康ALXN1840治疗威尔逊病(WD)关键3期试验成功：有效清除组织中的铜!
与标准护理(SoC)相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜，高出约3倍。
膀胱癌创新疗法！新型靶向免疫毒素Vicineum遭美国FDA拒绝批准，齐鲁制药引进中国开发!
Vicineum是一种重组免疫毒素，属于下一代抗体偶联药物(ADC)，2021年7月中国3期临床完成首例患者给药。
美国FDA批准GSK抗PD-1疗法Jemperli：总缓解率41.6%!
在临床试验中，Jemperli治疗dMMR实体瘤的总缓解率（ORR）为41.6%，95%的应答者缓解持续时间≥6个月。
