Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
慢性阻塞性肺病药物IV期研究失败，Theravance股价下跌10%
这项PIFR-2研究旨在评估，Yupelri较噻托溴铵（Spiriva，粉雾剂）在严重至极为严重COPD患者的肺功能改善情况。
2024-01-08
PNAS：新型化合物 AC102有望治疗噪声性听力损失
突发性听力损失是一种严重影响语言理解和生活质量的致残性疾病。尽管皮质类固醇治疗在实践中已有五十年的应用历史，但其有效性一直受到质疑。
2024-04-24
Cell：新研究揭示大脑突触的复杂性
在一项新的研究中，来自德国马克斯-普朗克大脑研究所的研究人员重塑了人们对大脑基本组成部---存在于突触中的蛋白---的认识。他们深入探讨了神经元之间的重要连接---突触---的复杂世界。相关研究结果于
2023-11-09
研究发现ASK1-K716R通过保护血脑屏障完整性减少创伤性脑损伤后神经炎症和白质损伤
本研究利用Crispr /Cas9系统构建了携带位点特异性突变的ASK1 Map3k5-e (K716R)的转基因小鼠，采用控制性皮质撞击法制备TBI模型，发现ASK1-K716R不改变小鼠体内 AS
2023-11-17
Nature Nanotechnology | 突破性自组装嵌合纳米体修饰脂质体的研发
该研究报告了一步制备免疫脂质体的策略，即嵌合纳米体(cNB)，在细菌中产生，包括一个抗人表皮生长因子受体2 (HER2)的NB，一个柔性肽连接体和一个人单跨膜结构域(STMD)。
2024-03-02
Cell | TR-gnomAD：揭示遗传多样性中串联重复的全新视角
TR-gnomAD提供了一个宝贵的资源，可用于研究和诊断与串联重复扩展相关的遗传疾病，特别是在多种血统中。这项资源的开放获取性和高覆盖率使其成为解读人类遗传多样性中串联重复的重要工具。
2024-04-14