Science子刊：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行，分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon，以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
2023-01-12
Nature子刊：像造句一样设计人工蛋白质，基于语言模型的AI平台可一次生成百万序列
该研究突出了人工智能语言模型在蛋白质设计和工程中的潜力，使用深度学习语言模型对蛋白质进行精确的从头设计将在生物学、医学和环境问题中展示出发展前景。
2023-02-03
eBioMedicine：新研究发现保持充足水分的成年人似乎更健康，患慢性疾病更少并且寿命更长
在一项新的研究中，来自美国国家心肺血液研究所的研究人员发现保持充足水分的成年人似乎更健康，患慢性疾病（比如心脏病和肺部疾病）更少，并且比那些水分不足的人寿命更长。
2023-01-10
Genes & Devel：催产素或能驱动成年神经元中神经连接的发育
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究利用小鼠模型调查了成体大脑细胞是如何构建与新生神经元细胞的连接的，相关研究结果不仅能扩展我们对大脑可塑性的理解。
2022-12-22
Nature子刊：谭济民/夏波等开发基因组构象预测模型C.Origami及高通量计算遗传筛选新方法
不同种类细胞中基因组构象的差异决定了基因表达的特异性，进而决定不同细胞类型的功能差异。长久以来，从原位杂交到高通量检测如Hi-C、micro-C技术，基因组构象检测的实验方法通常耗时耗力
2023-01-11
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具，在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时，还会在脱靶位点进行切割
2022-12-31
Redox Biology: SRT1720作为SIRT1激活剂缓解百草枯诱导的帕金森病模型
帕金森病(PD)是最常见的运动障碍，是第二大常见的中枢神经系统退行性疾病，困扰着1-2%的65岁以上人群。
2022-12-26
Science子刊：在成年小鼠视网膜中将视网膜米勒胶质细胞重编程为类似于视网膜神经节细胞的神经元
在一项新的研究中，研究人员首次发现非神经元细胞经过诱导后可以模拟小鼠眼睛中的特定神经节细胞。该进展有望有朝一日能为科学家们创造出一条治疗包括青光眼、黄斑变性和帕金森病在内的多种神经退行性疾病的新途径。
2022-12-26
Nature子刊：哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展
碱基编辑器（Base Editor，BEs）能够有效修改基因组的特定碱基，为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异（Single nucleotide variations，SNVs）带来了希望。
2022-12-05