Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
4名全色盲患者基因治疗后可看到红色，全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲（Achromatopsia，ACHM）患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能，七彩世界在其眼中是一片灰暗，如同观黑白电视一般，仅
《柳叶刀》：惠及肺癌“弱势患者”！IPSOS研究支持免疫单药一线治疗更广阔的应用
IPSOS研究是多年来首个证实免疫治疗用于不适合含铂双药化疗患者，可改善生存和生活质量的随机对照临床研究，这也能让临床医生们在用药时更加心中有数，不再因为患者的特殊状况裹足不前。当然了，具体情况具体分
Nat Neurosci | 宋学军团队揭开意识重启的奥秘
意识是人类大脑最重要而又非常神奇的功能。意识是如何形成的？意识是如何消失的？意识消失后又是如何恢复的？人类至今对其生物学机制缺乏深刻认识。美国《科学》杂志(Science)在2016年列出的125个重
Nat Med：首个临床试验表明粪便菌群移植有望改善晚期黑色素瘤患者对免疫疗法的反应
在世界上首项临床试验中，来自加拿大劳森健康研究所（LHSC）、蒙特利尔大学中心医院（CHUM）和犹太总医院的一项多中心研究发现源自健康供者的粪便菌群移植（fecal microbiota transp
患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
可注射细胞疗法, 能克服骨关节炎免疫障碍，促进软骨再生！
近日，维克森林再生医学研究所（Wake Forest Institute for Regenerative Medicine，WFIRM）的科学家开发出一种极有前景的可注射细胞疗法，用于治疗骨关节炎，
科学家揭示了心肌细胞促进病理性心脏重构和功能障碍的机制
高血压的患病率在全球范围内正在上升。超过30%的成年人患有高血压，高血压是中风、心肌梗死和心力衰竭的主要危险因素。高血压患者的左心室负荷长期增加，导致左心室重构、松弛功能受损和心力衰竭风险增加。
The Lancet：药物罗特西普或能提高骨髓增生异常性肿瘤患者机体血红蛋白的水平并改善其生活质量
来自莱比锡大学等机构的科学家们通过进行一项大型的临床试验发现，相比标准化的疗法而言，药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平并能帮助其避免输血。