基因编辑技术治疗唐氏综合征的研究进展及其前景展望
基因编辑（gene editing）是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因或者它们的转录本进行修饰的一种基因工程技术。它能够让人类对目标基因或它们的转录本进行定点“编辑”，实现对特定DNA或RNA片段的修饰。基因编辑技术中，以锌指核酸酶（zinc-finger nucleases, ZFN）和TAL
科学家证实CD38-NADase是杜氏肌营养不良表型的一个新机制
杜氏肌营养不良症(DMD)是罕见疾病中的一种常见病，仅影响男性，其发病率为1 / 4500至1 / 6500新生儿。DMD起源于X染色体携带的编码肌萎缩蛋白的基因功能丧失，肌萎缩蛋白是肌膜下细胞骨架复合体的一种蛋白质。这种疾病表现为患者骨骼、平滑和心肌的戏剧性退化，在没有根治性治疗的情况下，只有姑息治疗，需要相当多的多学科护理才能将患者的中位预期寿命延长到30岁左右。
翊博普惠研发的新一代mRNA新冠疫苗取得突破性进展
北京时间2022年2月13日，北京翊博普惠生物科技发展有限公司宣布其正在研发的新一代mRNA新冠疫苗产品——CA-R03取得重要进展。
American Journal of Human Genetics：科学家研制出唐氏综合征大鼠模型
据日本科学技术振兴机构（JST）网站消息，日本鸟取大学医学部、自然科学研究机构生理学研究所的科研人员等组成的研究团队运用染色体工学技术，成功研制出唐氏综合征（Down syndrome，DS）大鼠模型，可以更好地再现DS病征表现，有助于推动疾病机制的研究。此项研究成果于近日发表在《American Journal of Human G
罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、RET抑制剂pralsetinib获美国FDA授予孤儿药资格!
glofitamab用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL），pralsetinib用于治疗转移性RET融合阳性实体瘤。
美国FDA批准罗氏Vabysmo：治疗DME和nAMD疗效媲美Eylea，治疗间隔更长!
Vabysmo(faricimab)是第一个被批准用于眼部治疗的双特异性抗体，标志着nAMD和DME的重大进步，可根据患者需要提供灵活的给药方案。
PLoS Pathog：科学家发现一种有望清除单增李斯特氏菌感染的新型策略
来自昆士兰大学等机构的科学家们揭示了一种能抵御单增李斯特氏菌感染的新方法，这种细菌会导致孕妇和免疫系统受损个体发生非常严重的疾病。文章中，研究人员发现了一种新方法能阻断李斯特菌制造特殊蛋白从而让其在宿主机体免疫细胞中生存和繁殖。
行业动态：汉氏联合韩忠朝董事长入选“全球顶尖前10万科学家榜单”
近日，国内全球学者库网站公布了全球顶尖前10万科学家排名榜。汉氏联合董事长韩忠朝院士上榜“全球顶尖前10万科学家排名”榜单，位列16855，是国内临床医学学科前10名的学者。