儿童药、经典名方、中药临床研发将接受真实世界数据
1月7日，国家药监局正式发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。其中，主要包括真实世界研究的相关定义、真实世界数据的来源和适用性、真实世界证据支持药物监管决策、真实世界研究的基本设计、真实世界证据的评价、与审评机构的沟通交流六个部分，并附有相关的词汇表、示例、常用统计分析方法和中英文词汇对照四个附件。在2016年12月7日美国
精鼎医药任命克莱尔·格雷斯为公司首席患者官，将助力推进以“患者为中心”的临床研究
2021年1月4日，精鼎医药，一家领先的、致力于在临床开发到商业化的各个阶段加速创新疗法的研发和上市，以改善人类健康的解决方案提供者，近日宣布公司已任命克莱尔·格雷斯（Clare Grace）博士作为公司首任首席患者官。此次任命体现出患者在精鼎医药的药物开发战略中扮演核心的作用。
我国学者最新研究表明：外泌体miRNA或将更适合结肠癌早期诊断
结肠直肠癌（CRC）是全球诊断率排名第三的消化道恶性肿瘤。2018年，约有881，000人死于CRC。据统计，超过70％的CRC位于结肠，也就是结肠癌（CC）。CC在北美、欧洲和澳大利亚等地区的发病率和死亡率非常高。近年来，亚洲国家CC的发病率也逐年递增，CC的诊断和治疗已成为全球关注的热点问题。早期CC患者可以通过手术等手段得到治疗，5年生存率
基于质谱检测的诊断试剂盒或将颠覆阿尔茨海默病
老年痴呆症的学名叫阿尔茨海默病(以下简称AD)，临床上把Aβ42、总tau和P-tau作为判定AD的三种生物标记物。这三种标记物属于大分子蛋白，无法通过人体的血脑屏障渗透到血液循环中，因此传统上的检测方法是采集患者的脑脊液进行测定。做脑脊液检测时，病人需要入院接受穿刺手术，并且价格昂贵。据了解，进行一次脑脊液检测的花费超过2000元，
首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib在美国进入滚动审查，将患者死亡风险降低88%！
早衰症男孩——berns，17岁时去世2019年12月17日讯 /生物谷BIOON/ --Eiger是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于罕见病和超罕见病的治疗。近日，该公司宣布，已启动向美国FDA提交lonafarnib的新药申请（NDA），以期在滚动审查程序中审查该药用于治疗哈金森-吉尔福德早衰综合征（H
Zynquista用于1型糖尿病再遭FDA拒绝 将二次上诉
今年3月，FDA拒绝了Lexicon和赛诺菲的SGLT1/2双效抑制剂降糖药Zynquista（sotagliflozin）联合胰岛素用于1型糖尿病成人患者的申请。尽管该药在这一适应症上已经获得了欧盟获批，然而FDA最新的表态再次打破了两家公司在美国将该药拓展到1型糖尿病患者的希望。时隔九个月后，日前Zynquista再次遭到FDA拒绝。今年1月，FDA顾问
Ocaliva(OCA，奥贝胆酸)在美国进入优先审查，或将2020年一季度获批上市！
2019年12月10日讯 /生物谷BIOON/ --Intercept Pharma是一家专注于开发和商业化新型疗法治疗进展性、非病毒性肝病的生物制药公司。近日，该公司宣布，评估Ocaliva（obeticholic acid，OCA，奥贝胆酸）治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的纤维化的III期REGENERATE研究中期分析的阳性结果已发表于《柳叶刀
阿斯利康BTK抑制剂Calquence 2种方案一线治疗CLL将疾病进展/死亡风险降低80-90%
2019年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --2019年第61届美国血液学会年会（ASH2019）于近日在美国佛罗里达州奥兰多召开。此次会议上，阿斯利康（AstraZeneca）公布了评估靶向抗癌药Calquence（acalabrutinib）一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）III期ELEVATE-TN研究的中期分析数据。结果显示，中位随访28.
Cell Rep：鉴别出一种将机体伤口愈合与癌症风险相关联的特殊机制
2019年12月2日 讯 /生物谷BIOON/ --当机体皮肤受损时，一系列生物过程就会立即开始发挥作用治愈伤口；近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自Flanders生物技术研究所等机构的科学家们通过研究发现，一种名为HMGB1的特殊分子或能减缓机体的伤口愈合过程，然而该分子对于此前损伤位点的肿瘤形成却很关键；HMGB1能控制皮肤伤口处中性粒细胞的活性，其对于癌症开
高纯度鱼油产品Vascepa年底将获批新适应症，降低高危患者心血管事件风险！
2019年12月06日讯 /生物谷BIOON/ --Amarin是一家专注于改善心血管健康的爱尔兰制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其提交的一份营销授权申请（MAA），该MAA寻求批准鱼油衍生药物icosapent ethyl（二十碳五烯酸乙酯，美国品牌名为Vascepa）作为一种治疗药物，用于那些服用他汀类药物控制胆固醇水平但有高甘